儿童至成年：非行走型痉挛性脑瘫持续鞘内注射巴氯芬（CITB）疗法的长期评估意义重大

目前对非行走型脑瘫（CP）患者成年后持续鞘内注射巴氯芬（CITB）疗法的长期效果了解有限。研究人员评估其长期效果及负担，结果显示治疗在多方面有持续改善，虽有副作用但满意度高。为相关治疗提供依据。

　　在医疗领域，脑瘫（CP）一直是困扰众多家庭和医学界的难题。对于非行走型痉挛性脑瘫患者来说，如何有效缓解症状、提高生活质量是亟待解决的问题。持续鞘内注射巴氯芬（CITB）疗法作为一种治疗手段，逐渐进入人们的视野。然而，在过去，人们对这种疗法在患者从童年成长到成年过程中的长期效果知之甚少，比如它能否持续减轻患者的痛苦、改善生活质量，治疗过程中会带来哪些负担等，这些问题都没有明确的答案。为了填补这些知识空白，更好地为患者提供治疗方案，来自国外的研究人员开展了一项极具意义的研究。
该研究发表在《European Journal of Paediatric Neurology》上。研究人员对 17 名非行走型痉挛性脑瘫患者进行了前瞻性队列研究，这些患者在 2002 - 2005 年接受了 CITB 泵植入手术。在 2022 年对他们进行了随访评估，采用视觉模拟量表（VAS）、儿童健康问卷父母版 - 50（CHQ - PF50）以及利克特量表问卷等工具，通过与患者或其护理人员访谈收集数据。
研究结果令人欣喜：在 16 - 19 年的随访中，患者在个人目标、护理便利性和疼痛方面的 VAS 评分均有显著改善，且这些改善从治疗开始 6 个月后就已显现，并持续到成年。在 CHQ - PF50 评估中，心理健康在治疗初期有所改善，但在成年后又降至基线水平，而其他领域的生活质量在长期随访中没有显著差异。
在治疗负担方面，研究发现每 3.6 年就有 1 次与治疗相关的住院，其中 13.2% 是由并发症导致的；部分患者需要进行骨科手术，且脊柱侧凸患者数量有所增加。不过，尽管存在这些问题，大多数患者（80%）仍表示继续偏好 CITB 治疗。
从更细致的方面来看，在 CITB 治疗效果评估上：通过 VAS 评分，直观地反映出在个人目标达成、护理便利性提升以及疼痛缓解方面的显著成效。例如，个人目标的 VAS 评分从基线的 2.26 显著提升至 16 - 19 年的 7.46 ，这意味着患者在实现自身期望的生活状态上有了很大进步；护理便利性评分从 1.94 提升至 7.61 ，极大地减轻了护理人员的负担，也改善了患者的生活体验；疼痛评分从 2.64 提升至 7.50 ，有效缓解了患者的痛苦。在 CHQ - PF50 评分方面，虽然心理健康评分在成年后出现回落，但这一变化为深入研究成年脑瘫患者的心理状况提供了重要线索。
治疗相关事件统计结果表明，在 16 - 19 年的时间里，疾病相关的住院事件平均每人 3.53 次，其中大部分是预期的住院，如泵的修订和电池更换，意外住院占比 13.2%。在骨科手术方面，40% 的患者需要进行 1 次手术，主要是因为脊柱侧凸。这表明在治疗过程中，虽然 CITB 疗法有一定效果，但也伴随着一些不可忽视的问题，如脊柱侧凸的发展，这可能与巴氯芬的使用有关。
患者及护理人员的反馈显示出对 CITB 疗法较高的认可，80% 的人愿意再次选择该治疗。尽管部分患者存在一些困扰，如泵填充困难、出现心理问题等，但整体上他们对治疗效果感到满意。这一结果为临床医生在推荐治疗方案时提供了有力的参考。
研究人员在开展此项研究时，采用了多种关键技术方法。首先是建立前瞻性队列，选取了 17 名符合条件的非行走型痉挛性脑瘫患者，这些患者在特定时间段内接受了 CITB 泵植入手术。其次，运用多种评估工具，如 VAS 评分用于评估个人目标、护理便利性和疼痛；CHQ - PF50 涵盖多个领域评估患者的生活质量；利克特量表问卷则用于收集患者及护理人员对治疗的主观评价。最后，使用统计学方法，如多测量方差分析评估 VAS 评分、Friedman 检验和事后 Wilcoxon 分析评估 CHQ - PF50 评分，以确定各项指标的变化是否具有统计学意义。
综合来看，该研究意义非凡。它首次详细地展示了 CITB 疗法在非行走型痉挛性脑瘫患者从童年到成年过程中的长期效果，让人们对这种疗法有了更全面、深入的认识。尽管研究存在一些局限性，如缺乏与非 CITB 治疗患者的对比、部分评估工具未经验证等，但它依然为临床医生提供了宝贵的信息，帮助他们更好地向患者和护理人员解释治疗过程和预期效果，为未来的治疗决策提供了重要的依据。同时，研究也为后续进一步研究 CITB 疗法以及探索更有效的治疗方案指明了方向，激励更多的科研人员关注这一领域，为改善非行走型痉挛性脑瘫患者的生活质量而努力。