编辑推荐：
为探究局限性肾肿块（cT1RMs）主动监测（AS）的耐久性，密歇根泌尿外科手术改进协作组（MUSIC）研究人员回顾 2161 例患者数据。结果显示 3 年总生存率 90%，延迟干预率 13%。表明 AS 对许多 cT1RMs 患者安全有效，为临床决策提供重要依据。
在医学领域，肾癌的防治一直是备受关注的焦点。近年来，随着腹部断层成像技术的广泛应用，小肾肿块（≤4cm）的检出率显著上升，同时临床 T1 期肾肿块（cT1RMs，即≤7cm 的局限性肾肿块）的比例也有所增加。对于这类肾肿块，由于部分小肿瘤转移风险低，主动监测（AS）成为一种重要的管理策略。然而，此前关于 AS 的应用存在诸多疑问。一方面，不同地区和研究中 AS 的使用率差异巨大，以往报道的 AS 率大多在 10 - 20%，但在密歇根地区却高达 50% 左右 ，这种差异的原因尚不明确。另一方面，对于如此高比例应用 AS 的安全性和耐久性，也缺乏足够的证据支持。而且，目前的指南在肾肿块管理建议上，仍需要高水平的证据来支撑，尤其是针对 cT1aRMs（≤4cm 的肾肿块）和 cT1bRMs（4.1 - 7.0cm 的肾肿块）。为了解决这些问题，密歇根泌尿外科手术改进协作组（MUSIC）的研究人员开展了一项重要研究。
该研究成果具有重要意义，为临床医生管理 cT1RMs 患者提供了关键的参考依据。研究表明，AS 可作为许多 cT1RMs 患者安全且持久的治疗选择，应在临床决策中与立即干预一起，作为患者知情选择的一部分进行讨论和考虑。这一研究成果发表在《European Urology Open Science》杂志上。
在研究方法上，研究人员主要采用了以下关键技术：一是数据收集，MUSIC - KIDNEY 前瞻性收集 21 个参与站点自 2017 年 5 月至 2023 年 9 月新诊断的 cT1RMs 患者数据，通过严格筛选排除不符合条件的患者，最终确定 2161 例 AS 患者和 2017 例立即干预患者。二是统计分析，运用多种统计检验方法对比继续 AS 和转为延迟干预（DI）患者的特征，采用 Kaplan - Meier 法评估总生存率和治疗累积发生率，通过多变量 Cox 比例风险回归确定与 DI 相关的因素。
研究结果具体如下：
- 患者特征：2161 例 cT1RMs 患者中 52% 选择 AS，其特征为中位年龄 70 岁，中位初始 eGFR 为 71ml/min/1.73m2，33% 患有≥3 期慢性肾脏病（CKD），中位肿瘤大小 2.0cm ，多数肿瘤为实性（68%）且低复杂性（59% RENAL 评分 4 - 6），15% 患者在初始评估时进行了肾肿块活检（RMB）。
- 主要目标：DI 率在诊断后 24 个月左右趋于平稳，1、2、3 年的累积发生率分别为 6%、11%、13% ，不同肿瘤大小患者的 DI - free 生存率有所差异。肿瘤≤2cm、2.1 - 3.0cm、>3cm 患者 3 年 DI - free 生存率分别为 9.6%、16%、18%。
- 延迟干预：593 例有至少 36 个月随访的患者中，152 例接受 DI。DI 患者与继续 AS 患者相比，年龄更小、肾功能更好、肿瘤更大且更复杂，更多患者接受 RMB。DI 患者的肿瘤生长率中位数为 0.44cm/yr ，47% 患者生长率 > 0.5cm/yr。多变量分析显示，75 岁及以上患者、囊性和不确定肿瘤患者 DI 可能性较低；初始 eGFR 较高、肿瘤较大、肿瘤复杂性高以及 RMB 结果为恶性的患者 DI 可能性较高。
- 肿瘤学结果：36 个月时，AS 患者总生存率为 90%，不同肿瘤大小患者生存率有所差异。肿瘤≤2cm、2.1 - 3.0cm、>3cm 患者 3 年总生存率分别为 91%、92%、87%。仅 1 例患者死于肾细胞癌（RCC），估计 3 年无转移生存率和癌症特异性生存率均 > 99%。
在研究结论和讨论部分，该研究表明 AS 在密歇根地区 cT1RMs 患者管理中广泛应用，3 年随访显示其安全性和耐久性良好，与其他前瞻性研究结果相似，验证并拓展了相关研究的普遍性。研究还指出，AS 使用率差异可能与泌尿外科界对其接受度提高、MUSIC 的独特入组标准有关，同时排除了患者无 RCC 临床怀疑的假设。然而，研究也存在局限性，如观察性研究性质、回顾性分析、数据收集可能不完整或不准确、缺乏标准化文档、随访丢失等问题。未来，随着 MUSIC 注册研究的成熟，将能更好地研究长期结果，进一步明确 DI 标准，为临床实践提供更完善的指导。总体而言，该研究为 cT1RMs 的临床管理带来了新的思路和依据，推动了肾癌治疗领域的发展。
