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这篇综述聚焦造血干细胞移植（HSCT）面临的难题，探讨多能干细胞（PSCs）分化为造血干细胞（HSCs）及血细胞的方法。虽前景光明，但分化效率低、功能 HSCs 分离富集困难。文章还提出改进策略，对推动 PSCs 在临床应用意义重大。
从多能干细胞直接到造血细胞
输血在多种病症治疗中至关重要，可补充贫血或急性失血患者的血红蛋白水平，提升氧气输送能力；凝血功能障碍患者也常需血小板或富含凝血因子的血浆来预防出血。然而，血液供应面临严峻挑战，虽然常见血型血液一般能满足需求，但稀有血型血液往往不足。
造血干细胞移植（HSCT）是治疗白血病、淋巴瘤和其他血癌等疾病的重要手段，且应用越来越广泛。不过，其大规模应用存在诸多难题，比如合适供体稀缺、存在病原体风险以及免疫排斥风险。多能干细胞（PSCs）的出现为解决这些问题带来了希望。PSCs 能够在体外生成造血干细胞（HSCs）和血细胞，为突破传统 HSCs 来源的限制开辟了新途径。患者自身诱导或基因编辑的 PSCs，有望成为临床应用中可及且个性化的选择。
挑战与局限
将 PSCs 直接分化为血细胞和 HSCs 具有重大科学意义，在临床应用中也展现出巨大潜力。当前，全球临床用血面临严重短缺，在需要快速输血或骨髓移植的紧急情况下，这一问题更为突出。HSCs 的稀缺加剧了这些困难，而异基因移植中的免疫排斥问题，进一步限制了相关治疗手段的应用。
目前，将 PSCs 分化为血细胞和 HSCs 的方法普遍存在效率较低的问题，尤其是在生成具有真正多系分化潜能（包括分化为造血、淋巴和髓系谱系）的细胞方面。尽管投入了大量时间和资源，但最终获得的细胞数量有限，难以满足临床移植的需求。
临床意义与展望
已有多种方法实现了脐带血中 HSCs 的体外扩增，但产量较低，而且免疫不相容性给临床应用带来了巨大挑战。此外，这些治疗方法成本高昂，限制了患者的可及性。未来，PSCs 有望解决血液供应短缺问题。通过定向分化，PSCs 能够产生用于临床治疗的 HSCs 和其他血细胞。因为诱导多能干细胞（iPSCs）可从患者自身细胞获得，能降低免疫排斥风险，为个性化治疗提供可能。
结论
本文回顾了目前 PSCs 向造血细胞和 HSCs 分化的策略。这些方法效率普遍不高，难以获得足够数量具有多系分化潜能的细胞用于临床移植。基因编辑技术虽能在一定程度上提高分化效率，但仍无法彻底解决问题。
为推动 PSCs 来源血细胞的临床应用，未来研究应着重优化 PSCs 分化方案，提高分化效率，获取更多功能性 HSCs。同时，建立有效的功能性 HSCs 和血细胞富集方法至关重要。这些努力有望克服当前面临的局限，充分发挥 PSCs 来源血细胞的治疗潜力。
