编辑推荐：
在西班牙卫生技术评估（HTA）改革的大背景下，研究人员为探究影响药物报销决策的标准及 HTA 对决策的支持程度，分析了 2019 - 2022 年西班牙药物报销数据。结果显示决策标准与 HTA 信息不一致，该研究为改革提供方向，意义重大。
在医疗卫生领域，卫生技术评估（HTA）本应是支撑健康技术定价和报销决策的有力工具，通过科学评估为资源合理分配提供依据。然而在现实中，许多国家虽建立了 HTA 流程，但其在实际决策中的影响力却不明确。就拿西班牙来说，该国的药物评估体系长期存在问题。此前，西班牙依据治疗定位报告（IPT）来决策药物报销，但该报告质量存疑，其评估、定价和报销决策流程缺乏透明度和规范性，不同环节职责不清。而且，随着欧盟 HTA 立法 2021/2282 在 2025 年的实施，西班牙面临着与欧盟标准接轨的压力，其现行的药物评估和报销体系亟待改革。在此背景下，来自西班牙大加那利岛拉斯帕尔马斯大学（University of Las Palmas de Gran Canaria）的研究人员 Pilar Pinilla - Dominguez 和 Jaime Pinilla - Dominguez 开展了相关研究，旨在揭示西班牙 HTA 系统中亟待解决的关键问题，为当前的 HTA 改革提供有力支持。该研究成果发表在《The European Journal of Health Economics》上。
研究人员采用了多种关键技术方法来开展此项研究。首先是数据收集，他们确定了 2019 年 5 月至 2022 年 12 月期间西班牙所有进行定价和报销的新药及新适应症，收集了相关的定价报销决策报告和 IPT 报告，并从官方渠道整理数据。然后运用了描述性分析、关联统计检验、情感文本分析、关键词提取、决策分析和聚类等多种方法，对数据进行深入剖析，以评估 IPT 结论与最终报销决策之间的关系。
下面来看具体的研究结果：
- 数据匹配与决策分布：研究期间，共有 477 个治疗适应症，其中 253 个可匹配到 IPT 报告。在这些适应症中，59 个（23.32%）被推荐报销，142 个（56.13%）不被推荐报销 。
- 决策标准关联：积极推荐（n=110）大多与疾病严重程度（severity）和药物的社会治疗价值（包括临床和成本效益）标准相关；消极推荐（n=143）主要与预算影响和是否有更便宜的替代药物标准有关。创新标准未用于支持任何决策。
- IPTs 报告关联：只有 9.49% 的报销报告在结论中提及 IPT，21.74% 的 IPTs 报告包含与特定决策标准一致的关键词。在与决策标准相关的 IPTs 报告内容分析中，涉及经济评估、预算影响分析等方面的提及率和包含率都较低。
- 国际比较：西班牙与英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的决策似乎没有关系；与法国国家卫生管理局（HAS）相比，西班牙的积极推荐与法国对具有 ASMR I 或 III 级（即具有重大或中度额外临床价值）药物的结论之间存在正相关关系。
研究结论表明，西班牙药物报销决策所依据的标准与 HTA 评估信息并不匹配。这意味着目前的 HTA 报告对最终报销决策的影响微乎其微，决策过程缺乏透明度，可能受到未公开证据的影响。同时，国际比较显示，西班牙在药物报销决策标准和 HTA 报告内容方面，与其他国家存在差异，尤其是在成本效益分析的应用上。
该研究的重要意义在于，为西班牙正在进行的 HTA 改革指明了方向。研究揭示的问题促使改革者重视评估、评价和决策过程的一致性和证据基础，建立透明、严谨、包容的评估框架。这不仅有助于提高西班牙 HTA 和报销体系的质量，增强公众对该体系的信任，也为其他面临类似情况的国家提供了宝贵的参考经验，推动全球医疗卫生领域在药物报销决策和 HTA 体系建设方面的进步。
