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为解决特发性粘连性囊炎（AC）临床研究中患者报告结局指标（PROMs）缺乏充分评估的问题，研究人员开展对相关 PROMs 的系统回顾研究。结果发现现有 PROMs 均存在不足，需开发新的特异性问卷。这为 AC 研究和治疗提供重要参考。
在骨科疾病的研究领域，特发性粘连性囊炎（idiopathic adhesive capsulitis，AC），也就是大家常说的 “冻结肩”，正逐渐成为关注焦点。它就像一个 “肩部小恶魔”，会带来明显的疼痛，还严重限制肩部的活动范围。据统计，它在人群中的终身患病率为 2 - 5%，而且在糖尿病、Dupuytren 挛缩和甲状腺功能减退的患者中更为常见 。目前针对 AC 的治疗方法多种多样，从口服皮质类固醇、局部注射，到物理治疗、手术等，但哪种方法最有效，却一直没有定论。
在评估治疗效果时，患者报告结局指标（patient-reported outcome measures，PROMs）的作用越来越重要，它能直接反映患者的感受，避免医生主观判断的干扰。然而，当前在 AC 的临床研究中，PROMs 的使用存在很大问题。一方面，没有专门针对 AC 患者开发的 PROMs；另一方面，现有的 PROMs 在内容效度（确保测量内容与目标群体相关且全面）和结构效度（保证能准确测量预期的概念，如残疾或疼痛）上也存在不足。使用不恰当的 PROMs 会带来测量误差，影响研究结果的准确性，导致无法准确判断不同治疗方法的效果。这就好比用一把不准确的尺子去量东西，得到的结果肯定不可靠。为了解决这些问题，来自哥本哈根大学医院（Copenhagen University Hospital）的 Gustav K. M. Vangsgaard 等人开展了一项系统回顾研究，相关成果发表在《BMC Musculoskeletal Disorders》上。
研究人员主要采用了系统回顾的方法。首先，他们通过在 PubMed 数据库检索相关文献，筛选出用于评估 AC 患者的肌肉骨骼 PROMs。检索时运用了专门设计的搜索字符串，并结合测量过滤器和排除过滤器，以确保高灵敏度地识别 PROMs。之后，手动筛选文献，找出每种 PROM 的开发研究和效度研究。在评估 PROMs 的质量时，依据已发表的指南，从内容效度和结构效度两方面进行评分，评分范围为 1 - 5 分，最后进行综合评估 。
研究结果显示，共识别出 16 种不同的 PROMs，它们在相关研究中累计使用了 45 次。但令人遗憾的是，没有一种 PROM 是专门为 AC 患者开发的。其中，有 4 种 PROM（Croft 残疾问卷（Croft）、肩部功能 Flexilevel 量表（FLEX-SF）、牛津肩部评分（OSS）和肩部残疾问卷（SDQ））在开发过程中纳入了患者参与，但并非针对 AC 患者 。在结构效度方面，只有 5 种 PROM 使用了现代测试理论（Modern Test Theory，MTT）模型进行验证，不过这 5 种 PROM 的内容效度却都不充分。综合评估后发现，没有一种 PROM 在内容效度和结构效度上都达到理想水平。例如，使用频率最高的肩部疼痛和残疾指数（Shoulder Pain and Disability Index，SPADI），虽然在 AC 患者队列中通过 MTT 模型验证了结构效度，且与模型拟合良好，但它是为一般肩部疾病开发的，开发过程中没有患者参与，存在内容效度不足的问题，使用它可能会带来低反应性、低特异性和 II 型测量误差等风险 。
在研究结论和讨论部分，研究人员明确指出，目前不存在对 AC 患者来说内容效度和结构效度都充分的 PROM。因此，开发一种新的、针对 AC 患者的特异性问卷迫在眉睫。这种新问卷应按照现代指南进行开发，通过与 AC 患者进行小组访谈确定项目和领域，直至达到数据饱和（即不再出现新的主题）；通过个体访谈评估措辞的可理解性；运用 MTT 方法优化结构；并通过纵向研究确定反应性、可靠性和最小临床重要差异 。这一研究结论意义重大，它为未来 AC 的临床研究和治疗效果评估指明了方向。只有使用有效的 PROMs，才能更准确地评估治疗效果，帮助医生选择最佳治疗方案，让患者得到更合适的治疗，同时也能避免医疗资源的浪费。如果继续使用现有的、存在缺陷的 PROMs，可能会导致无法发现不同治疗方法之间的真正差异，影响临床决策的科学性，最终损害患者的利益。
