FGF21类似物Efruxifermin治疗MASH相关代偿期肝硬化的II期临床试验分析

《The New England Journal of Medicine》：Efruxifermin in Compensated Liver Cirrhosis Caused by MASH

为解决代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)导致的肝硬化患者缺乏有效治疗手段的问题，来自Akero Therapeutics的研究人员开展了一项随机双盲对照试验，评估FGF21类似物Efruxifermin(28mg/50mg)的疗效。结果显示，50mg组在96周时纤维化改善率达29%(较安慰剂高16%)，但36周时未达显著差异。该研究为MASH肝硬化靶向治疗提供了重要临床数据。

　　

在针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)导致的代偿期肝硬化患者的研究中，科学家们测试了双价成纤维细胞生长因子21(FGF21)类似物Efruxifermin的疗效。这项IIb期随机双盲试验将181例经活检确诊的患者分为28mg、50mg剂量组和安慰剂组，主要终点设定为36周时纤维化改善≥1期且MASH不恶化。

结果显示，36周时三组达标率分别为13%(安慰剂)、18%(28mg组，P=0.62)和19%(50mg组，P=0.52)，差异无统计学意义。但延长观察至96周后，50mg组显示出16%的绝对优势(29% vs 11%)。值得注意的是，药物组胃肠道不良事件发生率较高，但多为轻中度。

该研究首次证实FGF21类似物在MASH肝硬化患者中长期治疗的潜在价值，虽然短期疗效未达预期，但随时间推移显现出改善纤维化的趋势，为这类缺乏治疗选择的患者提供了新的干预思路。研究由Akero Therapeutics资助(临床试验编号NCT05039450)。