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为探究达雷妥尤单抗（Daratumumab）用于高危冒烟型多发性骨髓瘤（smoldering multiple myeloma）的疗效，研究人员开展相关 3 期试验。结果显示，该疗法可降低疾病进展或死亡风险，提升总生存率，为该疾病治疗提供新方向。
达雷妥尤单抗（Daratumumab），作为一种抗 CD38 单克隆抗体，已获批用于治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma）。但对于高危冒烟型多发性骨髓瘤（smoldering multiple myeloma，这是活动性多发性骨髓瘤的前驱疾病，目前尚无获批治疗方案）使用达雷妥尤单抗的相关数据仍有待研究。
在这项 3 期试验中，研究人员将高危冒烟型多发性骨髓瘤患者随机分组，分别接受皮下注射达雷妥尤单抗单药治疗或积极监测。治疗持续 39 个周期、36 个月，或直至确认疾病进展，以先发生者为准。主要终点为无进展生存期（progression-free survival）；疾病进展为活动性多发性骨髓瘤的情况，由独立审查委员会依据国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group）诊断标准进行评估 。
在 390 名入组患者中，194 名被分配到达雷妥尤单抗组，196 名被分配到积极监测组。经过中位 65.2 个月的随访，达雷妥尤单抗组疾病进展或死亡风险比积极监测组低 51%（风险比为 0.49；95% 置信区间为 0.36 - 0.67；P<0.001） 。达雷妥尤单抗组 5 年无进展生存率为 63.1%，积极监测组为 40.8%。达雷妥尤单抗组共有 15 名患者（7.7%）死亡，积极监测组有 26 名患者（13.3%）死亡（风险比为 0.52；95% 置信区间为 0.27 - 0.98）。达雷妥尤单抗组 5 年总生存率（overall survival）为 93.0%，积极监测组为 86.9%。最常见的 3 级或 4 级不良事件是高血压，达雷妥尤单抗组和积极监测组的发生率分别为 5.7% 和 4.6%。5.7% 的达雷妥尤单抗组患者因不良事件停药，且未发现新的安全问题。
研究表明，在高危冒烟型多发性骨髓瘤患者中，皮下注射达雷妥尤单抗单药治疗相较于积极监测，显著降低了进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险，同时提高了总生存率，且未发现意外的安全问题。（由杨森研发公司资助；AQUILA 临床试验注册号：NCT03301220 ）
