EMA-ACR/EULAR联合算法在儿童ANCA相关性血管炎分类中的性能评估：一项中国多中心队列研究

针对儿童ANCA相关性血管炎（AAV）分类标准依赖成人数据导致的临床局限性，重庆医科大学附属儿童医院等17家中心联合开展研究，比较EMA算法、2022 ACR/EULAR标准及新型EMA-ACR/EULAR算法在179例患儿中的分类效能。结果显示新算法通过整合ACR/EULAR评分体系，解决了重复分类问题（NRI提升0.519-0.702），且首次证实EMA算法分类的MPA患儿肾生存率显著低于GPA（P=0.020），为儿科AAV精准诊疗提供新工具。

　　

抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）是一组以坏死性小血管炎为特征的自身免疫性疾病，在儿童中虽罕见但进展更迅猛。当前临床面临两大困境：一是现有分类标准如欧洲药品管理局（EMA）算法和2022年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病联盟（EULAR）标准均基于成人数据开发，儿科适用性存疑；二是ACR/EULAR标准存在重复分类缺陷，同一患者可能被同时归入显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿性多血管炎（GPA）。重庆医科大学附属儿童医院领衔的全国多中心团队在《World Journal of Pediatrics》发表研究，首次系统评估三种分类方法在中国儿童AAV中的表现，并创新性提出EMA-ACR/EULAR联合算法。

研究团队收集2012-2020年间全国17家医疗中心的179例AAV患儿数据，通过回顾性分析比较EMA算法、2022 ACR/EULAR标准及新型联合算法的分类效能。关键技术包括：1）采用Kappa检验评估分类一致性；2）应用净重分类指数（NRI）量化算法改进效果；3）基于Schwartz公式计算估算肾小球滤过率（eGFR）；4）通过Kaplan-Meier分析比较不同分类下的3年肾生存率。

分类效能比较
EMA算法将76.0%患儿归为MPA，7.8%为GPA，16.2%无法分类；而ACR/EULAR标准使分类率提升至92.2%，但出现2.2%病例同时符合MPA和GPA标准。新型EMA-ACR/EULAR算法通过分步决策树设计，将重复分类率降为零，且NRI分析显示其对GPA和MPA的分类改善显著（NRI分别为0.702和0.519）。值得注意的是，EMA算法下MPA患儿肾损伤更严重（45.9%需肾脏替代治疗 vs GPA组14.3%，P=0.023），而ACR/EULAR标准因过度依赖ANCA类型（PR3-ANCA对MPO-ANCA）导致71.4%EMA定义的GPA患儿被重新分类。

肾预后关联
仅EMA算法分类显示MPA与GPA的3年肾生存率存在显著差异（P=0.020），这可能与其更注重临床表型而非血清学标记有关。联合算法虽未显示预后区分优势，但解决了ACR/EULAR标准中4例患者"既MPA又GPA"的矛盾状态，使分类特异性提升。

这项研究具有双重突破：一方面首次验证亚洲儿童AAV的临床特征以MPA为主导（69.3%-81.0%），ENT症状在GPA中更常见（85.7% vs 0.7%，P<0.001）；另一方面创新性构建的EMA-ACR/EULAR算法兼具EMA框架的临床兼容性与ACR/EULAR标准的敏感性。局限性在于回顾性设计导致部分病理数据缺失，未来需前瞻性验证。该成果为建立儿科专属分类标准奠定基础，提示临床需结合ANCA类型与器官受累特征进行综合判断，尤其对MPO-ANCA阳性伴肉芽肿表现的患儿应谨慎分类。