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自 2012 年美国国会立法要求 FDA 在监管审查中考虑患者意见后，研究人员开展了对 2019 - 2023 年 FDA 批准药物审批文件中患者体验数据（PED）的研究。结果显示多数审批文件有 PED 表格，部分应用于效益风险框架和标签。这表明相关工作有进展，但需提升透明度。
背景
自 2012 年起，美国国会颁布了多项法律，要求美国食品药品监督管理局（FDA）在监管审查过程中考虑患者的声音和观点。本研究旨在通过评估 2019 年至 2023 年 FDA 批准药物的审批文件中患者体验数据（PED，即 PED 表格和效益 - 风险框架中的数据）的纳入情况，来评价这一规定的实施情况及其影响。本研究在以往分析的基础上，对申办者和 FDA 对 PED 的使用进行了全面评估。
方法
研究人员评估了 FDA 药物评估和研究中心（CDER）与生物制品评估和研究中心（CBER）批准的 277 种药物或生物制品的审批文件中，是否提交并报告了 PED。针对每种适应症，对药物审批文件和产品标签中报告的 PED 进行分析。
结果
在分析的 277 份审批文件中，252 份以某种形式包含了 PED 表格，其中 179 份表格被认为是包含完整 PED 的。在 85 份（30%）申请中，PED 被纳入效益 - 风险框架；在 75 份（27%）申请中，PED 被纳入产品标签。
结论
规范和改进收集及利用 PED 的系统方法的工作已持续了 10 多年。分析表明，FDA 和申办者都越来越重视患者意见，以此为药物研发和决策提供参考；然而，还需要提高透明度，确保外部利益相关者了解 FDA 如何审查和考虑 PED，进而为监管决策提供依据。
