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本文聚焦药物开发与临床决策中的数据时效性问题。探讨了不同阶段数据及模型的特点，分析其时效性受多种因素影响。强调应定期评估数据质量、时效性和信息价值，构建决策框架，为相关研究和实践提供重要参考。
数据时效性在药物开发和临床决策中的重要性
在药物开发和临床决策过程中，数据发挥着关键作用。如同商品有保质期一样，数据也存在时效性。从数据管理角度看，数据时效性与记录存档或删除的时间相关，其执行规则和过期情境需谨慎考虑 。在药物开发领域，数据不仅用于支持决策，还关乎候选药物能否进入人体试验阶段或获得市场批准。而在临床决策方面，数据用于患者诊断、治疗方案选择及管理 。但数据的时效性常被忽视，若使用过期或不准确的数据，可能导致错误决策，影响药物开发进程和患者治疗效果。
药物开发中的数据生成与相关资产
药物开发包含多个阶段，如发现、产品表征、配方开发、递送、包装开发、药代动力学和药物处置、临床前毒理学评估、临床开发等 。各阶段会产生大量数据，这些数据最初多以纸质文档形式保存，随着技术发展，电子数据存储逐渐受到重视。不过，早期存在丢弃失败或 “快速淘汰” 化合物数据的情况，这降低了数据的价值。此外，药物开发中还会获取外部数据，如化学库、电子医疗记录等，这些数据在质量、格式和适用性上存在差异，整合难度较大。
基于数据生成的模型、算法和工具，如药代动力学 - 药效学（PK/PD）、基于生理的药代动力学（PBPK）、定量系统药理学（QSP）等模型，在药物开发决策中也具有重要作用 。但这些模型依赖的数据可能会过期或质量下降，影响模型的准确性和可靠性。例如，检测药物浓度或终点的分析方法可能会改进，导致旧方法产生的数据可靠性降低；模型构建所依赖的数据若过时，可能使模型无法准确反映实际情况。
监管机构对数据时效性的观点
监管机构在评估新药安全性和有效性时，依赖申办者提交的数据 。他们期望数据具有相关性和高质量，同时对模型和工具也有信任要求。以儿科药物开发为例，儿科外推法在确定药物在儿童群体中的有效性和安全性方面具有重要意义 。但该方法依赖的疾病自然史数据、药物药理学数据等，可能因治疗手段的变化而 “过时”。若使用过时数据，可能导致对疾病相似性的错误判断，进而批准不安全或无效的药物，因此需密切关注数据时效性。
在其他方面，如使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）补充随机对照试验（RCTs）、药物再利用等，同样需要评估数据的时效性和质量，确保数据能为决策提供可靠支持。
临床决策中数据效用的评估
临床决策依赖多种数据，包括患者诊断、治疗选择和管理相关数据 。但数据从收集到决策的过程并非简单直接，受到生理系统、社会系统等多种因素影响。例如，共病可能影响药代动力学 - 药效学（PKPD）关系；数据可能真实但因各种因素而无用或被错误使用。
基于数据构建的临床决策支持系统（CDSS），在诊断、分诊、药物管理等方面发挥作用 。但 CDSS 面临数据质量、预测性能和临床验证等要求。随着时间推移，标准治疗方法可能改变，导致 CDSS 的适用性发生变化，即出现 “模型漂移” 现象。若 CDSS 参与导致不良后果，可能引发诉讼，因此需保留用于训练和验证的数据，直至相关诉讼时效过期。
此外，临床决策通常基于专业团体的指南或个人经验的启发式方法，这些指南由药物开发过程中产生的数据和证据支持 。数据的变化可能会影响指南的制定和决策，但这种影响可能难以直接察觉。同时，患者倡导共享医疗研究数据，但数据的删除或不可访问需遵循相关法规和伦理要求。
设置合理的数据过期日期
设置数据过期日期并非易事，不能简单一概而论 。需综合考虑数据类型、使用情境（COU）、质量、时效性、信息价值等因素，同时也要考虑检查频率和决策风险。商业数据质量监测解决方案可用于实时评估数据，但成本是许多组织需要考虑的因素。例如，IBM Databand 可连接数据管道和数据集，对数据问题进行警报并可视化展示，但使用该工具可能会产生费用。
讨论
数据质量、价值、时效性和过期等问题紧密相关，在药物开发和临床决策中至关重要 。评估数据时，需考虑多个方面，如基线变量的充分性、选择偏倚、数据收集和记录实践的变化等。本文建议定期评估数据质量、时效性和信息价值，并标记相关属性状态，同时对依赖数据的模型和工具也进行标记，以便在使用相关建议时能充分考虑数据情况。
构建一个支持数据过期决策的框架很有必要，该框架应包含数据性质、当前访问情况、使用目的、使用情境相关性、数据状态类型、数据状态变化和不变化的后果等因素 。此外，利用机器人技术自动化评估数据质量具有潜力，通过创建评分系统可识别机器人策略，提高数据评估效率和准确性。
结论
临床和监管决策者需要定义数据质量规则和指标，并定期跟踪和警报 。同时，应确定并整合可观测性工具到数据治理和管理策略中。根据定期评估结果，提前准备应对潜在的流程变化和角色转变。与相关利益者、数据工程团队、数据质量团队和财务治理专家合作，评估和展示数据观测实践的商业价值。不过，与使用情境（COU）相关的信息价值问题较为复杂，需要利益相关者共同努力解决。
