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为评估 IPSS-M 在慢性粒单核细胞白血病（CMML）中的适用性，并比较主要分子整合模型，研究人员收集 340 例 CMML 患者数据。结果显示 IPSS-M 能分层患者风险，CPSS-Mol 预测白血病进展最准，IPSS-M 适用性可靠，有助于指导治疗决策。
在血液疾病的研究领域中，慢性粒单核细胞白血病（Chronic Myelomonocytic Leukemia，CMML）一直是个备受关注的难题。CMML 是一种髓系造血干细胞克隆性疾病，其病情复杂多变，治疗方案的选择也颇具挑战。以往，为了评估 CMML 患者的病情风险并指导治疗，医学界开发了多种整合临床、细胞遗传学和分子参数的预后系统。然而，这些系统各有优劣，在实际应用中仍存在不少问题。比如，现有的一些模型在预测患者的生存时间和疾病进展方面准确性不够高，无法精准地为医生提供治疗决策依据，这就导致患者可能无法得到最适宜的治疗，影响了治疗效果和生活质量。因此，探寻更精准、更有效的预后模型成为了血液学领域亟待解决的重要问题。
在这样的背景下，来自未知研究机构的研究人员开展了一项关于 “CMML 中基于分子的预后模型的比较评估” 的研究。他们致力于探究分子 IPSS（IPSS-M）是否适用于 CMML，同时对所有主要的基于分子的整合模型进行全面比较。该研究成果发表在《Blood Neoplasia》杂志上，为 CMML 的研究和治疗带来了新的曙光。
研究人员为开展这项研究，主要采用了收集临床和分子数据的方法。他们收集了 340 例 CMML 患者的基线临床和分子数据，这些丰富的数据为后续的分析提供了坚实基础。
研究结果如下：
- 基因突变情况：研究发现，在 CMML 患者中，最常见的基因突变有TET2、SRSF2、ASXL1、RUNX1和NRAS。这些基因突变与 CMML 的发生发展密切相关，是影响疾病进程和预后的关键因素。
- IPSS-M 风险分层效果：IPSS-M 将患者分为六个风险类别，从极低（Very Low，VL）风险到极高（Very High，VH）风险。不同风险类别的患者中位总生存期（Median Overall Survival，mOS）差异显著，分别为 18.5 年、5.1 年、3.9 年、2.65 年、1.7 年和 1.1 年（p<0.001）。同时，4 年急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）进展的累积发生率也有所不同，分别为 4.2%、12.1%、19.4%、25.9%、32.8% 和 26.7%（p = 0.008）。这表明 IPSS-M 能够有效对 CMML 患者进行风险分层，预测患者的生存时间和疾病进展情况。
- 模型比较：与 MMM 和 GFM 模型相比，CPSS-Mol 和 IPSS-M 在总生存期的区分度上表现更优。而且，CPSS-Mol 在预测白血病进展方面表现最为出色，优于 CPSS；IPSS-M 则优于 IPSS-R。这说明 CPSS-Mol 和 IPSS-M 在评估 CMML 患者预后方面具有独特优势。
- 治疗有效性验证：所有模型在接受一线低甲基化药物治疗的患者中都保持了预测有效性。这意味着在指导治疗决策时，使用这些模型，尤其是 IPSS-M，不太可能对治疗结果产生不利影响。特别是在社区环境中，CMML 常与骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，MDS）归为一类，IPSS-M 的这一特性更显重要。
研究结论和讨论部分强调了该研究的重要意义。研究证实了 IPSS-M 在 CMML 中的可靠适用性，其预后准确性与 CPSS-Mol 相当。这为 CMML 的风险评估提供了新的有力工具，医生可以依据 IPSS-M 的风险分层结果，更精准地为患者制定个性化的治疗方案，提高治疗效果，改善患者的生存质量。同时，CPSS-Mol 在预测白血病进展方面的卓越表现，也为临床医生关注疾病的发展趋势提供了重要参考。此外，所有模型在接受低甲基化药物治疗患者中的预测有效性，为该类药物在 CMML 治疗中的合理应用提供了依据。这一研究成果不仅推动了 CMML 预后评估的发展，也为血液疾病的精准治疗奠定了更坚实的基础，在未来的临床实践和研究中具有广阔的应用前景。
