编辑推荐：
为解决复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）治疗方案对比数据缺乏的问题，研究人员开展 cilta-cel 与 EloPd、IsaKd、IsaPd、SVd 疗效对比研究。结果显示 cilta-cel 优势显著，这为临床和卫生政策决策提供了重要依据。
在血液肿瘤的治疗领域，多发性骨髓瘤（MM）一直是一个棘手的难题。过去十年间，尽管免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和单克隆抗体等新型治疗组合的出现，让 MM 患者的治疗效果有了显著提升，但复发的阴霾依旧笼罩着众多患者。当患者对治疗不再响应，或在治疗期间及结束后 60 天内病情持续进展，就会被判定为复发 / 难治性疾病（RRMM）。而且，像来那度胺（LEN）这类常用的 IMiD，在早期维持治疗中的广泛应用，使得患者一旦对其产生耐药性，后续的治疗选择就极为有限，预后也普遍较差。
在这样的困境下，新型疗法的探索迫在眉睫。嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法的出现，为 RRMM 患者带来了新的希望。其中，西达基奥仑赛（Ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）作为一种靶向 B 细胞成熟抗原的 CAR-T 疗法，已在美国获批用于治疗接受过≥1 线前期治疗（包括 PI 和 IMiD）且对 LEN 耐药的成年 RRMM 患者。然而，cilta-cel 与其他已获批和推荐疗法之间的疗效对比数据却十分匮乏，这给医疗决策带来了困扰。
为了填补这一空白，来自多个研究机构的研究人员开展了一项重要研究。他们通过匹配调整间接比较（MAIC）的方法，对 cilta-cel 与埃罗妥珠单抗 + 泊马度胺 + 地塞米松（EloPd）、伊沙妥昔单抗 + 卡非佐米 + 地塞米松（IsaKd）、伊沙妥昔单抗 + 泊马度胺 + 地塞米松（IsaPd）以及塞利尼索 + 硼替佐米 + 地塞米松（SVd）这几种标准治疗方案的疗效进行了对比。该研究成果发表在《Advances in Therapy》杂志上。
在研究方法上，研究人员主要运用了以下关键技术：一是利用 CARTITUDE - 4 试验中 cilta - cel 治疗组的个体患者层面数据（IPD），同时结合其他对比疗法已发表的组水平数据；二是依据各对比试验的纳入标准筛选 CARTITUDE - 4 中的患者数据，并通过加权调整患者特征，使其与对比试验的基线特征相匹配；三是采用加权逻辑回归分析评估疗效响应指标，利用加权 Cox 比例风险模型分析无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
研究结果令人瞩目：
- 缓解情况：调整后，cilta - cel 治疗的患者总体缓解率显著高于 EloPd、IsaPd 和 SVd 治疗的患者。在更深层次的缓解方面，cilta - cel 治疗的患者达到非常好的部分缓解或更好（≥VGPR）以及完全缓解或更好（≥CR）的比例，相较于所有对比组都有显著提高。例如，与 EloPd 组相比，cilta - cel 组患者达到≥VGPR 的可能性是其 4.0 倍，达到≥CR 的可能性是其 9.3 倍。
- 无进展生存期（PFS）：cilta - cel 治疗的患者疾病进展或死亡风险显著低于所有对比组。具体数据显示，与 EloPd、IsaKd、IsaPd 和 SVd 相比，风险分别降低了 64%、49%、69% 和 62%。
- 总生存期（OS）：虽然在分析时 cilta - cel 组患者的中位 OS 尚未达到，但调整后，与可对比的 EloPd、IsaPd 和 SVd 组相比，cilta - cel 组患者的死亡风险显著降低，分别降低了 52%、58% 和 60% 。
在研究结论和讨论部分，该研究表明，对于接受过 1 - 3 线前期治疗且对 LEN 耐药的 RRMM 患者，cilta - cel 在治疗响应、延长 PFS 和 OS 方面，展现出了优于 EloPd、IsaKd、IsaPd 和 SVd 的显著优势。这一研究结果不仅为临床医生在选择治疗方案时提供了有力的证据支持，有助于优化 RRMM 患者的治疗策略，提高患者的生存质量和生存期；同时，也为卫生政策制定者在医疗资源分配和医保政策制定等方面提供了重要的参考依据，推动了血液肿瘤治疗领域的发展。
