新型 10% 静脉注射免疫球蛋白治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）：开启高效安全治疗新篇

原发性免疫性血小板减少症（ITP）治疗需求未被满足，研究人员开展新型 10% 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗成人 ITP 的 III 期临床试验。结果显示该疗法安全有效，为成人 ITP 治疗提供新选择，推动临床治疗进展。

　　在医学的奇妙世界里，有一种疾病正困扰着不少人，它就是原发性免疫性血小板减少症（ITP）。这是一种后天获得的自身免疫性血液疾病，患者体内的血小板会莫名减少。打个比方，血小板就像是身体里的 “小卫士”，负责在血管破损时迅速集结，堵住伤口，防止出血。可 ITP 患者的这些 “小卫士” 数量不足，导致他们容易出现出血症状，比如皮肤瘀点、瘀斑，牙龈出血等，严重影响生活质量。

全球范围内，成人 ITP 的发病率约为每百万人中每年有 50 - 100 例。然而，在中国，关于 ITP 的流行病学特征和人口分布模式还没有被完全弄清楚。目前，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）是治疗成人 ITP 的一线方法，可它的作用机制却还没有完全明确。而且，虽然 IVIG 有不同浓度的产品，在我国市场上却只有 5% 浓度的制剂。正是在这样的背景下，为了给 ITP 患者找到更有效的治疗方法，来自中国多家医院的研究人员，包括中国医学科学院北京协和医学院、贵州医科大学附属医院等单位的 Huacong Cai、Jishi Wang 等研究人员，开展了一项关于新型 10% IVIG 治疗成人 ITP 的研究。

这项研究是一项前瞻性、开放标签、单臂、多中心的 III 期临床试验。研究人员在 2020 年 7 月至 2021 年 8 月期间，于中国十家三级医院招募患者。他们严格筛选，挑选出年龄在 18 - 65 岁、确诊 ITP 至少 3 个月且基线血小板计数低于 30×10⁹/L 的患者。这些患者接受 10% IVIG 治疗，剂量为 1g/kg/ 天，连续注射两天。

研究人员用到的主要技术方法包括：通过标准化静脉穿刺采集血液样本，用 EDTA 管收集全血来检测血小板计数，用柠檬酸钠管收集血浆样本用于生物标志物分析；采用 ELISA、流式细胞术或质谱法进行生物标志物分析；用自动化血液分析仪（Beckman Coulter UniCel DxH）测定血小板计数。

研究结果如下：

• 疗效评估：共有 72 名患者入组，60 名患者完成研究。在 7 天的观察期内，52 名患者（72.2%；95% 置信区间 [CI]：60.4 - 82.1%）达到主要疗效终点，即血小板计数升高至≥30×10⁹/L，且较基线值至少增加两倍。52 名患者（72.2%）在 7 天内达到完全缓解（CR，血小板计数恢复正常至≥100×10⁹/L）或缓解（R，血小板计数≥30×10⁹/L 且较基线值增加两倍以上），中位时间为 3 天。64 名患者（88.9%；95% CI：79.3 - 95.1%）在 7 天内血小板计数≥50×10⁹/L，中位时间也是 3 天。
• 血小板评估：研究人群的血小板峰值平均达到 185.7×10⁹/L，中位时间为 6 天。66 名患者（91.7%；95% CI：82.7 - 96.9%）在 7 天评估期内至少有一次血小板计数≥30×10⁹/L。
• 出血评估：71 名患者在治疗 7 天后完成 ITP 出血量表评估，得分较基线下降 0.6±1.07。68 名患者在治疗 14 天后完成评估，得分较基线也下降 0.6±1.14。
• 安全性评估：66 名患者（91.7%）报告了治疗期间出现的不良事件（TEAEs），37 名患者（51.4%）报告了药物不良反应（ADRs）。最常见的 ADRs 包括头痛（16.7%）、发热（13.9%）、白细胞计数降低（6.9%）和恶心（6.9%）。9 名患者（12.5%）出现严重不良事件（SAEs），其中 1 名患者因难治性血小板减少导致严重胃肠道出血死亡，但与研究药物无关。

研究结论和讨论部分表明，新型 10% IVIG 在治疗成人 ITP 方面展现出良好的安全性和临床疗效。其疗效与其他已报道的 10% IVIG 相似，安全性也与现有 IVIG 产品相当。而且，这种新型制剂具有药代动力学优势，输注时间比标准 5% 制剂缩短 34%。基于此，研究人员还提出假设，单剂量 1g/kg 的 IVIG 治疗方案可能与传统的两剂量方案疗效相当，但这需要进一步的随机对照试验来验证。

总的来说，这项研究为成人 ITP 的治疗提供了新的选择，新型 10% IVIG 有望成为更高效、更便捷的治疗药物。同时，它也为后续的研究指明了方向，推动了 ITP 治疗领域的发展，该研究成果发表在《Clinical and Experimental Medicine》上，为全球的医学研究和临床治疗提供了重要参考。