改良功能状态问卷评估匹莫范色林治疗帕金森病精神病患者功能状态的价值研究

【字体: 时间:2025年05月13日 来源:Neurology and Therapy 4.0

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  帕金森病(PD)患者常出现精神病(PDP)症状,影响生活。研究人员开展 “改良功能状态问卷(mFSQ)评估匹莫范色林治疗 PDP 患者” 的研究,发现匹莫范色林使 mFSQ 各领域改善,mFSQ 与其他量表相关,为治疗决策提供依据。

  帕金森病,这个名字大家或许并不陌生。它是一种常见的神经退行性疾病,给患者的生活带来了诸多困扰。大约 45%-68% 的帕金森病患者会出现精神病症状,像是幻觉、妄想等。这些症状可不仅仅是让患者精神上受苦,还会严重影响他们的日常生活活动(Activities of Daily Living,ADL)能力,降低生活质量,同时也大大增加了患者家属和照护者的负担 。更麻烦的是,患者自己往往还会低估这些症状对日常生活功能的影响。
在对帕金森病精神病患者的临床评估中,虽然有不少问卷可以用来评估精神病症状,但却没有一个能成为衡量这类患者日常生活功能的标准工具。之前常用的统一帕金森病评定量表,主要关注的是运动功能,对于精神病症状对日常功能的影响,无法提供足够的信息。国际帕金森和运动障碍协会推荐的功能状态问卷(Functional Status Questionnaire,FSQ),倒是能收集患者身体健康、心理状态以及日常生活活动等方面的信息,不过,由于很多帕金森病精神病患者年龄较大,不再工作,FSQ 中的工作表现子量表对他们来说意义不大。

为了解决这些问题,来自美国亚利桑那州运动障碍中心(Movement Disorders Center of Arizona)以及阿卡迪亚制药公司(Acadia Pharmaceuticals Inc.)的研究人员开展了一项研究。他们使用改良版的功能状态问卷(mFSQ),评估匹莫范色林(pimavanserin)对帕金森病精神病患者日常生活活动能力和功能状态的影响。匹莫范色林是一种选择性血清素反向激动剂,通过阻断 5-HT2A受体发挥作用,它也是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的唯一用于治疗帕金森病相关幻觉和妄想的药物。该研究成果发表在《Neurology and Therapy》杂志上。

研究人员开展这项研究时,用到了几个主要的关键技术方法。首先是选取符合特定标准的患者组成样本队列,这些标准包括年龄、帕金森病及精神病症状的严重程度、认知状态等。然后使用 mFSQ 对患者进行评估,该问卷去掉了不适用的工作 / 表现子量表,保留了 5 个子量表来评估基本 ADL、中级 ADL、心理功能、互动质量和社交活动。同时,使用混合效应重复测量模型(MMRM)来估计最小二乘均值(LSM)变化,并利用皮尔逊相关系数评估 mFSQ 结果与施瓦布和英格兰 ADL 量表(Schwab and England ADL scale)结果的相关性。

下面来看具体的研究结果:

  • 患者情况和基线特征:共有 28 名患者纳入完整分析集。患者平均年龄 70.4 岁,男性占 60.7%,96.4% 为白人。患者的帕金森病精神病在基线时被认为是中度严重,各项量表得分显示出患者在认知、功能状态等方面存在一定问题。
  • mFSQ 子量表基线变化:治疗 16 周后,mFSQ 的 5 个子量表都显示出从基线开始的改善。其中,社交活动子量表的改善最为显著,最小二乘均值变化为 25.8(7.52),95% 置信区间为 10.2 - 41.5,p = 0.0026。这表明匹莫范色林对患者社交活动能力的提升效果明显。
  • mFSQ 子量表与施瓦布和英格兰 ADL 量表的相关性:mFSQ 得分与患者和照护者评定的施瓦布和英格兰 ADL 量表总分呈正相关,相关系数分别为 0.6(p < 0.0001)和 0.5(p < 0.0001)。这说明 mFSQ 在评估患者日常生活活动能力和功能状态方面具有一定的可靠性。

综合研究结果和讨论部分来看,之前的研究已表明匹莫范色林能改善帕金森病精神病患者的日常生活活动能力和功能状态,此次的事后分析进一步深入探讨了 mFSQ 各子量表的变化情况。研究发现 mFSQ 与另一种经过验证的量表(施瓦布和英格兰 ADL 量表)呈正相关,这支持了 mFSQ 在帕金森病精神病患者群体中的使用价值。此外,尽管研究是在新冠疫情期间进行,社交隔离措施可能会影响患者社交活动,但匹莫范色林仍使社交活动子量表有显著改善,这不仅强调了社交活动对这类患者的重要性,也暗示了匹莫范色林可能具有促进社交的作用。

总的来说,使用 mFSQ 这类患者报告结局(Patient-Reported Outcomes,PROs)工具来评估帕金森病精神病患者的日常生活功能,有助于更好地了解症状对患者健康相关生活质量的影响,从而为后续的治疗决策提供更有力的依据。虽然该研究存在样本量小、开放标签设计等局限性,但初步结果显示 mFSQ 在临床环境和未来研究中具有潜在的应用价值,值得进一步评估和使用,以补充其他常用的评估方法,为帕金森病精神病患者的治疗和护理提供更全面的支持。

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