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帕金森病（PD）治疗面临挑战，德国治疗较为保守。研究人员开展 “德国实施 MANAGE-PD 后帕金森病的真实负担与治疗优化” 研究，发现 MANAGE-PD 与疾病负担相关，很多患者未优化治疗。该研究为 PD 治疗提供依据，助力临床决策。
在神经医学领域，帕金森病（Parkinson’s disease，PD）就像一个隐藏在黑暗中的 “健康杀手”，悄无声息地影响着无数人的生活。它是一种常见的进行性 neurodegenerative 疾病，不仅会带来震颤、僵硬、运动迟缓等运动症状，还会引发认知障碍、情绪异常、睡眠紊乱等多种非运动症状，严重降低患者的生活质量。
在德国，PD 的治疗现状并不乐观，尤其是对于晚期 PD 患者的治疗优化手段较为保守。传统的口服药物治疗在初期能缓解症状，但随着时间推移，效果往往大打折扣，此时就需要考虑器械辅助治疗（device-aided therapy，DAT）。然而，很多符合 DAT 条件的患者并没有得到及时治疗。为了改善这一状况，“Making Informed Decisions to Aid Timely Management of Parkinson’s Disease”（MANAGE-PD）工具应运而生，它能帮助医生识别晚期 PD 患者，并为治疗决策提供支持。尽管 MANAGE-PD 工具已被验证有效，但它在现实世界中的实际影响还缺乏研究。因此，来自德国多个机构的研究人员开展了一项前瞻性、多中心、横断面研究，旨在评估基于 MANAGE-PD 工具分类的 PD 患者临床特征、疾病负担，以及实施 MANAGE-PD 后的治疗优化情况。该研究成果发表在《Neurological Research and Practice》上，为 PD 的临床治疗提供了重要参考。
研究人员从德国 10 家专科诊所和 9 家神经科医生诊所招募了 287 名成年 PD 患者，最终 278 名患者符合标准纳入分析。研究过程中，医生收集了患者的人口统计学和临床特征数据，运用统一帕金森病评定量表（Unified PD rating scale，UPDRS II-IV 部分）、非运动症状量表（non-motor symptoms scale，NMSS）、帕金森病生活质量问卷（8-item Parkinson’s disease Questionnaire，PDQ-8）等评估疾病严重程度和负担，并使用 MANAGE-PD 工具对患者疾病控制情况进行分类。之后，研究人员通过描述性分析和逻辑回归模型对数据进行深入分析。
研究结果显示，根据 MANAGE-PD 工具分类，50 名（18%）患者病情控制良好（第 1 类），125 名（45%）患者病情控制不佳但可能从口服药物优化中获益（第 2 类），103 名（37%）患者病情控制不佳且可能从 DAT 中获益（第 3 类）。第 2 类和第 3 类患者大多至少患有一种共病，常见共病包括高血压、睡眠障碍、心脏异常或心血管疾病、抑郁症等。
在疾病负担方面，第 1 类患者的 UPDRS II（日常生活活动）和 UPDRS III（运动症状）评分最低，运动并发症较少；第 2 类和第 3 类患者的非运动症状负担更重，生活质量受损更严重，且多数处于 Hoehn 和 Yahr 分期≥3 阶段（至少轻度至中度双侧疾病）。
治疗变化方面，医生计划为第 2 类 47.2% 的患者和第 3 类 62.1% 的患者改变口服治疗，主要是增加剂量。第 3 类患者中，35.0% 计划开始 DAT，最常考虑的方案是左旋多巴肠凝胶输注（47.2%）和深部脑刺激（41.7%）。然而，许多应优化治疗的患者未得到相应治疗。在第 2 类患者中，52.8% 未计划改变口服治疗；在第 3 类患者中，37.9% 未计划改变口服治疗，65.0% 未计划开始 DAT。患者拒绝和需要更多时间决定是未进行治疗改变的主要原因。
通过逻辑回归模型分析发现，出现运动波动（运动障碍）和 / 或非运动波动（非运动 “关” 症状）的患者，被认为更适合开始 DAT，这与德国 2023 年治疗指南相符。但该研究也存在一些局限性，如存在选择偏倚、样本量相对较小、结果可能无法推广到国际患者群体等，MANAGE-PD 工具在区分不同类别患者方面也有待进一步优化。
总体而言，这项研究为 MANAGE-PD 工具的有效性提供了新的前瞻性证据，其分类与 PD 疾病负担及共病负担密切相关。非运动 “关” 症状和运动障碍是判断患者是否适合 DAT 的重要指标。该研究强调了及时向患者提供 DAT 相关信息的重要性，有助于患者在面对治疗选择时做出明智决策。未来，一方面需要进一步优化 MANAGE-PD 工具，提高其区分患者的准确性；另一方面，要加强对患者的教育，消除他们对 DAT 的恐惧和担忧，从而推动 PD 治疗的发展，让更多患者受益。
