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炎症性肠病（IBD）治疗中，维得利珠单抗真实世界研究受限。研究人员开展 IG-IBD LIVE 研究，评估其 2 年疗效和安全性，并用可解释人工智能（XAI）找预测因素。结果显示有效且安全，XAI 有应用前景，为精准治疗提供依据。
论文解读
在医学领域，炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease，IBD）如同隐藏在患者身体里的 “恶魔”，时刻折磨着患者。IBD 主要包括克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）和溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）这两种形式，它会对胃肠道发起持续攻击，严重降低患者的生活质量。以往，当患者对传统疗法失效或不耐受时，抗肿瘤坏死因子（Tumor Necrosis Factor，TNF）α 药物是主要的治疗选择。但随着医学研究的深入，维得利珠单抗（Vedolizumab）应运而生，它作为一种全人源化单克隆抗体，能够通过阻断 α4β7 整合素，阻止淋巴细胞归巢到肠道黏膜，从而为 IBD 患者带来新的希望。
然而，在维得利珠单抗的应用过程中，仍存在诸多问题。一方面，现有的关于维得利珠单抗在 IBD 治疗中的真实世界研究，常常受到样本量小和随访时间短的限制，这使得医生和患者难以全面了解其长期的治疗效果和安全性。另一方面，目前在 IBD 治疗方案的选择上，大多是基于药物经济学考虑和医生对特定药物的信心，个性化治疗的实施还存在诸多阻碍，找到可靠的疗效和安全性预测指标迫在眉睫。
为了解决这些问题，意大利炎症性肠病研究小组（Italian Group for the Study of Inflammatory Bowel Disease，IG-IBD）旗下 47 个 IBD 中心的研究人员开展了一项名为 “长期意大利维得利珠单抗疗效（Long - term Italian Vedolizumab Effectiveness，LIVE）” 的研究。这项研究成果发表在《Digestive and Liver Disease》上，为 IBD 的治疗带来了新的曙光。
研究人员采用了多种关键技术方法来开展此项研究。首先，他们进行了一项多中心、前瞻性和回顾性相结合的观察性研究，收集了大量的数据。研究队列来源为 2016 年 4 月至 2017 年 6 月期间开始使用维得利珠单抗治疗的连续 IBD 患者，所有患者在基线时都接受了内镜评估（首次输注维得利珠单抗前不超过 3 个月）。其次，研究运用了可解释人工智能（eXplainable Artificial Intelligence，XAI）中的极端梯度提升（eXtreme Gradient Boosting，XGB）模型，以此来识别无激素临床缓解（Steroid - free Clinical Remission，SFCR）和不良事件（Adverse Events，AEs）发生的主要临床预测因素。
在研究结果方面：
- 患者队列特征：研究最初招募了 1111 名患者，最终 1105 名患者纳入分析，其余 6 名因随访时间少于 14 周被排除。患者队列中大部分（77.1%）之前至少接触过一种抗 TNFα 药物，且当时除抗 TNFα 药物外，其他靶向疗法在意大利尚未商业化，所以没有患者此前接受过其他靶向治疗。整个队列的平均随访时间为 78.5±35.3 周。
- 维得利珠单抗的疗效和安全性：以 24 个月时的无激素临床缓解（SFCR）为主要终点，研究发现 CD 患者 24 个月时 SFCR 的比例为 31.6%，UC 患者为 39.7%。同时，记录到每患者年不良事件发生率为 0.14 次，这表明维得利珠单抗在 IBD 患者治疗中具有较好的安全性。
- 预测因素分析：通过 XGB 分析发现，之前接触过抗 TNFα 药物和年龄较大是预测 SFCR 的重要因素；而较低的基线 C 反应蛋白（CRP）水平和较少的合并症与不良事件不发生密切相关 。
研究结论和讨论部分表明，维得利珠单抗在 IBD 患者的治疗中展现出了有效性和安全性。该研究的意义重大，一方面，它基于大规模的真实世界患者队列，为维得利珠单抗的临床应用提供了更可靠的依据，让医生和患者对其疗效和安全性有了更清晰的认识。另一方面，XAI 在本研究中的成功应用，为未来在 IBD 治疗乃至其他疾病治疗中精准识别预测因素提供了新的思路和方法，有望推动个性化医疗的发展，使患者能够得到更精准、更有效的治疗，为改善 IBD 患者的生活质量和预后带来了新的希望 。
