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多层菊形团胚胎性肿瘤（ETMR）是一种罕见的儿科中枢神经系统胚胎性肿瘤，患者生存率低。研究人员从儿科质子 / 光子联盟登记处（PPCR）获取接受质子放疗（RT）的 ETMR 患儿数据。结果显示，4 年总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）分别为 59.6% 和 54.2%，局部控制率达 81%。这表明质子放疗在 ETMR 综合治疗中效果良好。
多层菊形团胚胎性肿瘤（Embryonal tumor with multilayered rosettes，ETMR）是一种罕见的儿科中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）胚胎性肿瘤，患者生存率较低。本研究从儿科质子 / 光子联盟登记处（Pediatric Proton/Photon Consortium Registry，PPCR）收集接受质子放疗（Radiation Therapy，RT）的 ETMR 患儿的预后数据。
研究方法：2013 - 2021 年，9 家机构共收治 20 例 ETMR 患儿，其中 2 例曾接受过放疗，被排除在统计分析之外（PPCR ETMR，N=18） 。采用 Kaplan - Meier 法和对数秩检验进行总生存率（Overall Survival，OS）和无事件生存率（Event Free Survival，EFS）分析，用反向 Kaplan - Meier 法计算中位随访时间。
研究结果：放疗时患儿的中位年龄为 3.0 岁（1.7 - 12.2 岁），中位随访时间为 55.5 个月（2.6 - 119.4 个月）。8 例（44%）患儿死亡，6 例（33%）患儿存活时间≥55 个月。11 例（61%）患儿接受了有干细胞支持的全身治疗。大多数患儿（89%）接受了局部放疗（中位剂量 54 Gy），2 例患儿接受了颅脊髓照射（Craniospinal Irradiation，CSI，30.6 - 36 Gy）。4 年的 OS 和 EFS 分别为 59.6% 和 54.2%，4 年局部控制率（Local Control，LC）为 81%。接受有干细胞支持的全身治疗（p=0.361，p=0.57）、放疗前疾病进展（p=0.127，p=0.18） 、手术至放疗间隔≥200 天（p=0.35，p=0.254），在 OS 和 EFS 方面均未观察到差异。未出现症状性放射性坏死的报告。
研究结论：局部质子放疗作为 ETMR 多模式治疗的一部分，能有效实现局部控制，为这种罕见且常见于婴幼儿的肿瘤带来了令人鼓舞的生存前景。接受 CSI 治疗的病例有限，其中 2 例为初始治疗，1 例在局部放疗后因播散性复发接受挽救性 CSI 治疗，且存活时间超过 1 年。
试验注册：DFCI 方案 12 - 103，clinicaltrials.gov 登记号 NCT01696721，登记日期 2012 年 9 月 27 日。
