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帕金森病（PD）晚期症状多样且严重影响患者健康相关生活质量（HRQoL），目前缺乏全球统一的晚期 PD 定义。研究人员通过文献回顾和访谈开展相关研究，确定 65 种症状，开发概念模型，为 PD 临床试验评估提供关键概念，意义重大。
在神经医学领域，帕金森病（Parkinson’s disease，PD）如同一个隐藏在暗处的 “健康杀手”，悄然影响着无数患者的生活。它是一种渐进性的神经退行性疾病，随着病情发展，患者不仅要忍受运动症状（Motor Symptoms，MS）的折磨，如震颤、行动迟缓，还要应对各种非运动症状（Non - motor Symptoms，NMS），像疲劳、认知障碍等。这些症状严重干扰了患者的日常生活，使其健康相关生活质量（Health - related Quality of Life，HRQoL）大幅下降。然而，目前对于晚期 PD 的定义在全球范围内尚未统一，这给相关研究和临床实践带来诸多困扰。不同的研究和临床试验依据不同标准来界定晚期 PD，比如基于运动波动、特定非运动症状等，这种不一致性阻碍了人们对晚期 PD 的深入了解。
为了突破这些困境，UCB Pharma 等机构的研究人员展开了一项深入的研究。他们的目标是通过定性研究，详细探究晚期 PD 患者的真实体验，进而开发出一个概念模型，为 PD 临床试验评估确定关键概念。该研究成果发表在《Neurology and Therapy》上，为这一领域带来了新的曙光。
在研究方法上，研究人员主要采用了两种关键技术方法。一是进行针对性的文献回顾，他们广泛查阅了包括已发表的相关文章和未公开的研究成果等资料，从中提取与晚期 PD 患者体验相关的概念。二是开展定性概念引出（Concept Elicitation，CE）访谈，分别对 20 名晚期 PD 患者（Persons with advanced Parkinson’s disease，PwP）和 3 名专家临床医生进行访谈。这些患者均满足确诊至少 5 年、接受左旋多巴（L - dopa）治疗仍有运动波动且处于改良 Hoehn and Yahr（H&Y）2 - 4 期等条件。
研究结果丰富且具有重要价值。在症状方面，通过文献回顾和访谈，共确定了 65 种症状，其中 48 种为 NMS，17 种为 MS。常见的 MS 有震颤、僵硬、平衡问题和运动迟缓；常见的 NMS 包括疲劳、认知功能障碍（如思维困难）、神经精神症状（如冷漠）、疼痛、睡眠问题等。患者和临床医生均报告这些症状对 HRQoL 产生多方面影响，涵盖日常活动、情感功能、身体功能、社会功能、工作 / 学习和财务状况。例如，许多患者因症状影响难以完成家务，在情感上感到沮丧，社交活动也大幅减少。在最困扰、最严重和最需要治疗的症状方面，患者和临床医生的看法存在差异，但疼痛在患者认为最困扰的症状中较为突出，震颤则被患者视为最严重且最需要治疗的 MS 之一。此外，研究还开发了一个综合概念模型，该模型整合了多种来源和视角的信息，直观展示了晚期 PD 患者症状和 HRQoL 影响的多样性和复杂性。
在研究结论和讨论部分，该研究具有多方面重要意义。首先，这是首次从患者和临床医生双重视角全面探究晚期 PD 症状和 HRQoL 影响的研究，为后续研究提供了重要参考。研究确定的核心症状，如疲劳、神经精神症状等，表明在评估 PD 治疗效果时，应同时关注 MS 和 NMS，尤其是 NMS 对患者生活影响更大，更应作为重点评估对象。其次，研究发现多数症状与 ON/OFF 状态相关，这进一步凸显了开发能延长良好 ON 时间的 PD 治疗方法的迫切性，同时也提示在设计临床试验时，要充分考虑 MS 和 NMS 的波动情况。再者，研究虽存在一定局限性，如文献回顾并非全面系统、样本来自美国可能限制结论普遍性等，但总体上为未来 PD 临床试验的临床结局评估（Clinical Outcome Assessments，COA）策略提供了关键信息，有助于确定更有意义的评估概念，推动 PD 治疗研究的发展，为改善晚期 PD 患者的生活质量带来新的希望 。
