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本文回顾了牛津临床试验研究单位（OCTRU）开展的随机对照试验（RCT）。通过对相关研究的分析，总结了试验设计和统计分析特点，发现多数采用 “标准” 设计和常规分析方法，为该领域研究提供了重要参考。
引言
随机对照试验（Randomised Controlled Trial，RCT）在医学领域应用广泛。近百年来，RCT 在试验设计和统计分析方面有众多发展。牛津临床试验研究单位（Oxford Clinical Trials Research Unit，OCTRU）是英国临床研究协作组织（UK Clinical Research Collaboration，UKCRC）注册的临床试验单位，自 2013 年开始运作。本次对 OCTRU 开展的所有 RCT 进行回顾，旨在明确其常用的统计技术及其他试验信息，了解过去十年 RCT 设计和分析方法在实践中的应用情况。
方法
本次描述性回顾的样本选取具有机会性，纳入所有符合条件的研究。纳入标准为：OCTRU 开展的随机对照试验，研究分析已完成并在同行评审的学术期刊发表。排除标准包括：试点或可行性试验、非随机试验、模拟研究、现有 RCT 的二次分析、I 期试验 。两名 reviewers 独立进行数据提取，提取内容涵盖一般试验信息、方法学和分析技术等。分析定义为拟合统计模型、进行统计检验（如χ2检验）或参数估计的情况。数据采用描述性统计方法汇总 。
结果
截至 2023 年 6 月 6 日，OCTRU 共注册 142 项研究，其中 70 项已完成，27 项符合最终纳入标准。多数试验采用 “标准” RCT 设计，如平行组设计（93%）、以优效性问题为检验假设（96%）、两个随机组（85%）、等分配比（93%） 。超过一半（56%）的试验采用某种形式的盲法，多数研究主要由公共研究资助（70%） 。最常见的主要疾病领域是肌肉骨骼疾病（41%），所有研究均为多中心试验 。
试验的中位样本量为 451，中位总分析数为 22。96% 的试验采用传统的频率主义方法，89% 采用单一主要结局 。主要结局数据多为连续型（65%）或二分类（23%），常用的效应指标为均数差（54%）或优势比（19%） 。线性混合模型、线性回归或逻辑回归是主要分析模型（77%） 。所有有统计分析的试验均以意向性分析（Intention-to-Treat，ITT）人群作为主要分析人群，多数（92%）对协变量进行了调整 。
所有进行分析的研究都对主要结局进行了进一步分析，常见的有替代分析人群（77%）和亚组分析（69%） 。92% 的试验在主要分析中采用完全病例分析（Complete Case Analysis，CCA）处理缺失数据，其余采用多重填补法（Multiple Imputation，MI） 。
讨论
这是对单个英国试验组开展和发表的 RCT 统计设计和分析的回顾。多数试验为 “标准” RCT 设计，使用的统计方法并不复杂，多为回归或简单检验。本次研究仅关注 RCT 主要结果出版物，未考虑试验统计学家的大量工作以及试验团队其他成员的工作，也未量化每次分析处理的数据量 。
此外，试验报告多采用传统的分析人群定义，而非现代的估计目标（estimands）方法，这与 estimands 概念较新有关。本研究仅纳入 OCTRU 的数据，方法、分析和试验类型可能存在同质性，但 OCTRU 作为 UKCRC 注册单位，其样本可能代表其他类似单位 。为更好理解各类试验及其分析，需要更广泛地回顾研究，包括来自工业界和学术界的研究 。
