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为探究大疱性类天疱疮（BP）患者体验，研究人员对美、西、法 30 例确诊患者开展定性开放式访谈。发现 11 种症状、24 种影响，其中 6 症状、13 影响具显著性，患者普遍渴望避免使用糖皮质激素。研究为 BP 新疗法研究的终点选择提供依据。
大疱性类天疱疮（Bullous Pemphigoid, BP）是一种慢性自身免疫性大疱病，如同皮肤内部的 “无声战争”，患者皮肤会出现紧张性水疱、剧烈瘙痒等症状。这类疾病好发于老年人，全球发病率约为 4.2/10 万人年。由于症状易与湿疹、荨麻疹等混淆，常导致诊断延误。更棘手的是，BP 常与自身免疫性疾病、心血管疾病等共病，且治疗依赖糖皮质激素，其长期使用带来的副作用（如骨质疏松、感染风险）让患者苦不堪言。然而，过去关于患者真实体验的研究少之又少，无法全面揭示疾病对生活的多维冲击。
为填补这一空白，阿斯利康（AstraZeneca）等机构的研究人员开展了一项跨国家的定性研究。他们通过对美国、西班牙、法国的 30 名 BP 确诊患者进行深度访谈，旨在挖掘症状特征、健康相关生活质量（HRQoL）影响及糖皮质激素治疗体验，并构建更全面的疾病概念模型。该研究成果发表在《Dermatology and Therapy》，为理解 BP 的真实负担提供了关键视角。
研究采用国际药物经济学和 outcomes 研究协会（ISPOR）推荐的定性访谈方法，使用标准化开放式访谈指南，围绕症状、治疗史、生活影响等展开自由讨论，并引入 “饱和法” 确保信息全面性。患者需对症状和影响的干扰程度进行 0-10 分评分，以此确定 “显著性”（≥50% 患者提及且平均分≥5 分）。此外，研究还纳入 caregivers 的视角，辅助评估疾病对家庭的影响。
研究结果
1. 患者基线特征
30 名患者平均年龄 63.6 岁，60% 为女性，76.6% 来自美国。近 80% 患者接受过糖皮质激素（口服 / 外用）治疗，56.7% 使用过免疫抑制剂，显示出当前治疗对激素的高度依赖。
2. 显著性症状与影响
- 症状：患者报告 11 种症状，其中 6 种具显著性：水疱 / 大疱病变（100%）、瘙痒（100%）、皮疹 / 红斑（80%）、溃疡 / 溃疡（76.7%）、疼痛（63.3%）、水敏感性（63.3%）。值得注意的是，“水敏感性”（接触水时疼痛或不适）为首次报道的新症状，部分患者对热水或冷水反应各异。
- 影响：24 种影响中 13 种显著，涵盖心理（焦虑 76.7%、抑郁 56.7%、疾病复发恐惧 50%）、生理（睡眠障碍 56.7%、日常活动受限 56.7%、着装风格改变 63.3%）和社会层面（休闲活动影响 56.7%、尴尬 53.3%）。例如，黏膜受累患者因口腔水疱无法正常进食、刷牙，生殖器水疱影响性生活；严重瘙痒导致夜间反复醒来，甚至需频繁更换衣物和绷带，增加经济负担。
3. 糖皮质激素治疗的双刃剑效应
尽管激素能缓解症状，但长期使用的副作用让患者苦不堪言。骨折、骨质疏松、体重激增、焦虑抑郁等副作用被频繁提及，患者普遍强烈希望 “永久停用激素”，渴求无激素的有效疗法。
4. 概念模型的构建
基于访谈结果，研究团队更新了 BP 的概念模型，整合经典症状（水疱、瘙痒）与新发现的影响（如水敏感性、疾病复发恐惧），清晰展示症状与生活影响的相互关联，例如水疱→疼痛→日常活动受限→抑郁焦虑。
研究结论与意义
该研究首次系统揭示 BP 患者的多维负担，证实其对生活质量的冲击远超现有文献报道。新发现的症状（如水敏感性）和影响（如着装改变、复发恐惧）填补了认知空白，为临床诊断提供了更全面的参考。构建的概念模型可直接用于指导未来 BP 临床试验的终点选择，例如将患者报告结局（PRO）聚焦于瘙痒强度、水疱数量、心理状态等核心指标，而非仅依赖客观皮损评估。
此外，研究凸显了糖皮质激素治疗的局限性，呼吁开发 “激素 sparing” 疗法，以减少副作用并提升患者生活质量。这些发现不仅为医生提供了理解患者体验的 “指南针”，也为制药企业研发新型免疫调节药物指明了方向，推动 BP 治疗向精准化、人性化迈进。
