基因编辑猪肾异种移植治疗终末期肾病的临床研究：62 岁糖尿病患者的功能恢复与免疫调控观察

为应对器官短缺危机，研究人员开展基因编辑猪肾（含 69 处基因组编辑，如敲除 3 种聚糖抗原、灭活猪内源性逆转录病毒、插入 7 种人类转基因）异种移植研究。患者术后肌酐迅速下降，经抗 T 细胞介导排斥治疗后肾功能持续，该研究为异种移植临床转化提供关键数据。

　　

本报告描述了一例基因编辑猪肾在终末期肾病患者中的移植案例。一名 62 岁依赖血液透析的男性患者，患有长期糖尿病、晚期血管病变及严重透析通路困难，接受了经 69 处基因组编辑的猪肾移植，包括删除三种聚糖抗原（α-Gal 等）、灭活猪内源性逆转录病毒（PERV）及插入七种人类转基因。移植肾立即发挥功能，患者肌酐水平迅速且持续下降，不再需要透析。术后第 8 天发生 T 细胞介导的排斥反应，强化免疫抑制治疗逆转了排斥。尽管肾功能持续良好，患者在第 52 天因突发心脏原因死亡；尸检显示严重冠状动脉疾病和心室瘢痕，无明显异种移植排斥迹象。（本研究由麻省总医院和 eGenesis 资助。）