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为探讨维生素 E 作为铁螯合剂（DFO、DFP、DFX）辅助疗法对输血依赖型 β- 地中海贫血患者组织铁过载及氧化应激标志物（如 PRDX2）的作用，研究人员开展随机对照研究。发现维生素 E 可降低铁负荷、改善氧化应激，DFX 组效果更优，为临床治疗提供新视角。
在血液疾病的治疗领域，输血依赖型 β- 地中海贫血（TDT）一直是备受关注的难题。这类患者因长期输血，体内铁过载问题突出，就像身体里埋下了一颗 “定时炸弹”，不断引发氧化应激损伤，如脂质过氧化产物丙二醛（MDA）升高、抗氧化系统如谷胱甘肽（GSH）和超氧化物歧化酶（SOD）等功能失衡。维生素 E 作为一种强效抗氧化剂，本应在对抗氧化应激中发挥重要作用，但在 TDT 患者体内，却因铁过载而被大量消耗，其作为辅助治疗手段能否改善患者状况尚不明确。同时，不同铁螯合剂（去铁胺 DFO、去铁酮 DFP、地拉罗司 DFX）与维生素 E 联合使用时，是否会产生不同的效果，也亟待研究。为了揭开这些谜团，给 TDT 患者的治疗提供更有效的方案，研究人员开展了相关研究。该研究成果发表在《Clinical Nutrition》上，为 TDT 的治疗带来了新的希望。
研究人员开展了一项多中心随机安慰剂对照研究，纳入 180 例年龄匹配的 TDT 儿科患者，将其随机分为三组，分别接受 DFO、DFP 或 DFX 治疗，每组再随机分配至维生素 E 补充组（400 mg/d）或安慰剂组，进行为期 12 个月的随访。研究中采用了多种关键技术方法：通过检测血清铁蛋白（SF）评估整体铁负荷；运用磁共振成像（MRI）测量心脏 T2 * 值，以评估心肌铁沉积情况；采用肝活检测定肝铁含量（LIC），作为肝脏铁过载的金标准；检测氧化应激标志物，包括 MDA、还原型谷胱甘肽（GSH）、超氧化物歧化酶（SOD）、谷胱甘肽过氧化物酶（GPx）和过氧化物还原酶 - 2（PRDX2）；同时记录输血指数（每月输血量）和血红蛋白（Hb）水平变化。
结果
- 铁代谢与血液学指标：与基线或安慰剂组相比，维生素 E 治疗组的输血指数、SF 和 LIC 显著降低，血红蛋白和心脏 T2 * 升高。这表明维生素 E 辅助治疗能有效减轻铁过载，改善心脏铁沉积，提升造血功能。
- 氧化应激标志物：维生素 E 补充后，MDA 水平降低，GSH、SOD、GPx 和 PRDX2 等抗氧化指标改善，说明其显著缓解了氧化应激损伤。
- 不同螯合剂的效果差异：DFX 治疗组的血红蛋白水平最高，SF、LIC 和 MDA 水平最低，提示 DFX 与维生素 E 联用在减轻铁负荷和氧化应激方面效果最佳。
结论与讨论
本研究证实，维生素 E 作为安全的辅助抗氧化疗法，可增强铁螯合剂（尤其是 DFX）在 TDT 患者中的疗效，显著降低铁负荷并改善氧化应激状态。这一发现为 TDT 的临床治疗提供了双重启示：一方面，维生素 E 的补充可作为现有铁螯合疗法的有效辅助手段，优化综合治疗方案；另一方面，DFX 在抗氧化协同效应中的优势，可能为临床选择螯合剂提供新依据。研究结果不仅拓展了对 TDT 发病机制中氧化应激与铁代谢交互作用的理解，也为开发基于抗氧化策略的新型辅助疗法奠定了基础。未来研究可进一步探索维生素 E 的最佳剂量、长期安全性及与其他螯合剂的协同机制，以推动其在临床实践中的广泛应用。
