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难治性髓系恶性疾病挽救性异基因造血干细胞移植（HCT）后预后差且无标准治疗。本研究评估移植后苯达莫司汀联合环磷酰胺（PTBCy）能否增强移植物抗白血病效应，纳入 50 例患者。结果显示其可延迟复发，为移植后预防开辟新窗口。
难治性髓系恶性疾病患者接受挽救性异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic cell transplantation, HCT）后预后较差，目前尚无标准治疗方案。本研究开展一项前瞻性单臂研究（NCT04943757），探讨移植后苯达莫司汀联合环磷酰胺（posttransplantation bendamustine and cyclophosphamide, PTBCy）是否可增强该类患者的移植物抗白血病（graft-vs-leukemia, GVL）效应，纳入 50 例来自各类供者的难治性髓系肿瘤患者。结果显示，累积植入率为 88%，76% 的患者无可测量残留疾病。30% 的患者观察到细胞因子释放综合征形式的免疫毒性。急性移植物抗宿主病（graft-vs-host disease, GVHD）2-4 级累积发生率为 20%，中重度慢性 GVHD 累积发生率为 34%。非复发死亡率为 20%，复发发生率为 62%，但中位复发时间为 245 天。总生存率为 33%，无事件生存率为 22%。在无事件生存的多变量分析中，替代供者（风险比，0.24；95% 置信区间，0.11-0.52）和不良基因特征（风险比，2.48；95% 置信区间，1.26-4.88）具有统计学意义。PTBCy 方案与独特的免疫重建模式相关，表现为 CD8+效应记忆 T 细胞、PD-1L 阳性单核细胞和粒细胞水平升高。结论表明，PTBCy 作为 GVHD 预防方案为难治性髓系肿瘤提供了一种有前景的治疗方法，其可延迟 HCT 后的复发，并为移植后预防打开了窗口。
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