真实世界研究验证APT方案治疗I期HER2阳性早期乳腺癌的5年卓越疗效

本研究针对HER2阳性早期乳腺癌(eBC)患者，通过国际多中心回顾性分析评估了无蒽环类药物的APT方案（紫杉醇+曲妥珠单抗）在真实世界(RW)中的疗效。研究纳入252例肿瘤≤20mm且淋巴结阴性患者，5年真实世界无病生存率(rwDFS)达95.3%，总生存率(rwOS)97.9%，证实该方案可作为低风险HER2+ eBC的标准治疗方案。

　　

HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌的20%，其侵袭性强、预后差的特点一直困扰着临床。尽管曲妥珠单抗(trastuzumab)的问世改变了治疗格局，但针对早期小肿瘤患者的最佳治疗方案仍存在争议。传统含蒽环类药物的方案伴随心脏毒性风险，而基于APT方案（Adjuvant Paclitaxel Trastuzumab）的临床试验虽显示良好疗效，真实世界数据却相对匮乏。

比利时、意大利和巴西11家医疗中心联合开展的国际多中心回顾性研究，纳入2014-2018年间252例I期HER2+ eBC患者（肿瘤5-20mm，淋巴结阴性N0/Nmi）。通过提取电子病历数据，分析5年真实世界无病生存率(rwDFS)和总生存率(rwOS)等指标。该研究发表于《Clinical Breast Cancer》，为临床决策提供了重要循证依据。

研究采用回顾性队列设计，通过标准化病例报告表收集11家国际医疗中心的电子病历数据。关键方法包括：1) 依据ASCO/CAP指南定义HER2阳性状态（IHC 3+或ISH阳性）；2) 采用Kaplan-Meier法计算生存率；3) 中位随访5.8年评估长期结局。

【研究结果】
•基线特征：中位年龄57.9岁，69.8%为绝经后女性，81.7%雌激素受体阳性，中位肿瘤大小12mm。保乳手术率77.8%，放疗率76.1%。
•生存结局：仅13例出现事件（4例局部复发、2例远处转移、7例第二原发癌），5年rwDFS达95.3%(95%CI 92.7-98.1)，rwOS 97.9%(96.2-99.7)。
•安全性：未报告显著心脏毒性，验证了无蒽环方案的安全性优势。

【结论与意义】
该研究首次在国际真实世界人群中验证APT方案的长期疗效，5年生存率与临床试验数据高度一致。特别值得注意的是，7例第二原发癌事件提示需加强此类患者的全面监测。研究结果支持将APT方案作为低风险HER2+ eBC的标准治疗选择，其无蒽环特性尤其适合合并心血管风险患者。作者建议未来研究探索分子标志物以进一步优化治疗人群选择。