儿童健康相关生命质量评估工具EQ-5D-5L、EQ-5D-Y-3L与CHU9D的内容效度定性研究

为解决儿童健康评估工具内容效度证据不足的问题，英国谢菲尔德大学团队通过49例半结构化认知访谈，系统评估了EQ-5D-5L、EQ-5D-Y-3L和CHU9D三种通用偏好权重测量工具(PWM)在8-17岁儿童及4-17岁儿童父母中的适用性。研究发现这些工具虽整体有效，但在可理解性（如"焦虑/抑郁"合并条目）、相关性（如回忆期设置）和全面性（如缺乏社交维度）方面存在改进空间，为儿童健康技术评估(HTA)提供了关键方法学依据。

　　

在儿童健康领域，如何准确测量健康相关生命质量(HRQoL)始终是重大挑战。虽然英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)推荐EQ-5D用于成人健康技术评估，但儿童群体却缺乏官方认可的评估工具。更令人担忧的是，约70%提交给NICE的儿童健康技术评估仍在使用成人版EQ-5D，这可能导致严重偏差——儿童的健康体验与成人存在本质差异。现有儿童专用工具如EQ-5D-Y-3L和CHU9D虽显示出良好心理测量性能，但作为健康效用值计算的核心依据，其内容效度这一"基石性"测量属性却缺乏系统验证。

英国谢菲尔德大学的研究团队在《The Patient - Patient-Centered Outcomes Research》发表的研究填补了这一空白。研究采用符合COSMIN标准的定性方法，通过49例在线半结构化访谈（21名8-17岁儿童和28名4-17岁儿童的父母），从相关性、可理解性和全面性三个维度，首次对EQ-5D-5L、EQ-5D-Y-3L和CHU9D进行了系统评估。研究特别采用目的性抽样确保样本多样性，涵盖不同性别、年龄及健康状况的儿童，访谈平均持续45分钟，数据通过框架分析法进行主题编码。

在CHU9D评估中，"担心"和"悲伤"条目被普遍理解，但30%受访者认为"恼怒"与健康相关性不足。更突出的问题是响应选项区分度——"一点点(a little bit)"与"有点(a bit)"的语义差异令多数受访者困惑。EQ-5D系列工具中，"移动能力"被狭义理解为行走能力，而"自我照顾/照顾自己"条目标签与内容的不一致导致理解偏差。最具争议的是合并条目"焦虑/抑郁"，62%受访者建议分拆为独立条目。值得注意的是，三种工具均被指出缺乏社交关系、饮食等关键健康维度，且"今日"的回忆期被58%参与者认为过于短暂。

研究方法上，团队严格遵循国际规范：采用Qualtrics平台进行筛查问卷，通过患者组织、大学邮件列表等多渠道招募，确保样本覆盖不同健康状态的儿童。访谈采用随机顺序呈现测量工具以避免顺序效应，并使用NVivo软件进行双人编码分析，前5份转录本进行双重编码校验，20%样本进行可靠性验证。

研究结果揭示三大核心发现：首先，工具的内容框架基本获得支持，但存在关键缺陷——CHU9D中"疼痛"条目被16%受访者误解为包含心理疼痛，EQ-5D-Y-3L的"照顾自己"条目因表述差异导致理解分歧。其次，响应选项的语义区分度不足，特别是EQ-5D-5L的"严重(severe)"与"极度(extreme)"选项令青少年难以区分。最后，45%受访者指出工具缺乏社交维度等关键内容，父母代理报告时对主观状态条目（如情绪）的评估存在困难。

讨论部分强调，这是首项系统评估儿童PWM内容效度的研究，其价值在于揭示了现有工具的改进方向：需要澄清条目定义（如区分物理与心理疼痛）、优化响应选项语义梯度、考虑延长回忆期至1周。特别值得注意的是，合并心理状态条目的设计违背ISPOR指南，而代理报告的主观条目可靠性问题呼应了FDA的警示。尽管改进需平衡工具的历史可比性，但研究者指出，随着儿童健康观念的演进，工具迭代必须反映当代健康内涵。

该研究的现实意义在于为NICE等决策机构提供了工具选择的科学依据——虽然现有工具可用于儿童HTA，但需谨慎解释结果。团队建议未来研究应建立儿童HRQoL概念框架，开发包含社交维度的新工具，并探索数字适应性测试等创新方法。这些发现不仅推动儿童结局测量方法学的进步，更确保了医疗决策建立在真正反映儿童健康体验的证据基础上。