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本综述聚焦巴瑞替尼（JAK1/2 抑制剂）用于特应性皮炎（AD）和斑秃（AA）的真实世界疗效与安全性。纳入 76 项研究（1134 例 AD、598 例 AA），显示其显著改善疾病症状及患者报告结局（PROs），安全性与临床试验一致，为临床应用提供重要支持。
研究背景与目的
特应性皮炎（AD）和斑秃（AA）均为免疫介导的炎症性皮肤病，二者常伴随发生。AD 以湿疹和瘙痒为特征，严重影响患者生活质量；AA 表现为非瘢痕性脱发，带来心理负担。两者发病机制均涉及免疫、遗传因素及促炎细胞因子通过 JAK-STAT 通路传导信号。巴瑞替尼作为口服选择性 Janus 激酶 1/2（JAK1/2）抑制剂，已在临床试验中显示出对 AD 和 AA 的疗效，但其真实世界中的有效性、治疗持续性、安全性等仍需进一步验证。本系统文献综述（SLR）旨在总结巴瑞替尼在真实世界中治疗 AD 和 AA 的有效性、患者生活质量（QoL）、治疗模式及安全性等方面的证据。
研究方法
检索 2020 年 10 月至 2023 年 11 月期间的数据库、会议论文及灰色文献，纳入 76 篇符合标准的文献，包括 48 篇 AD 相关研究和 28 篇 AA 相关研究，涉及 1134 例 AD 患者和 598 例 AA 患者。研究类型多为单中心回顾性队列研究、病例系列和病例报告，涵盖成人及部分儿科患者。提取研究变量包括研究人群特征、干预措施、疗效结局、治疗模式及安全性等。
研究结果
有效性
- 特应性皮炎（AD）：多项研究显示，巴瑞替尼在真实世界中显著改善 AD 患者的症状和体征，如湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分降低，严重 AD 患者比例减少。国际前瞻性观察性 AD-REAL 研究显示，巴瑞替尼治疗 4 周和 12 周时，分别有 55% 和 57% 的患者达到 EASI-75 应答（EASI 评分较基线改善≥75%），瘙痒数字评分量表（NRS）也显著降低。对于先前接受过生物制剂（如度普利尤单抗）治疗的患者，巴瑞替尼仍有效，EASI 评分显著改善。此外，巴瑞替尼对头部、颈部、手部、生殖器等难治部位的 AD 也有明显疗效，患者治疗满意度高。儿科患者数据有限，但部分病例报告和研究显示，巴瑞替尼对儿童 AD 有一定效果，但需注意剂量调整和疗效评估。
- 斑秃（AA）：巴瑞替尼在成人和儿科 AA 患者中均显示出有效性。成人严重 AA 患者（SALT 评分≥50）接受巴瑞替尼治疗后，毛发再生显著，部分患者在治疗 16 周内即可观察到毛发再生，且对难治性 AA（如对托法替尼无响应者）也有一定疗效。儿科研究显示，巴瑞替尼对 6-18 岁中重度 AA 患儿有效，多数患者眉毛和睫毛再生明显，SALT 评分显著降低。此外，巴瑞替尼对胡须部位的 AA 也有良好疗效，促进胡须再生。
患者报告结局（PROs）
- AD 患者：主要关注瘙痒 NRS、患者导向湿疹评价量表（POEM）和皮肤病生活质量指数（DLQI）。多数研究显示，巴瑞替尼治疗后患者瘙痒明显减轻，DLQI 评分显著改善，治疗满意度高，尤其是对难治部位症状的改善提升了患者的生活质量。
- AA 患者：少数研究报告了 PROs，如患者健康问卷 - 9（PHQ-9）和广泛性焦虑障碍 - 7（GAD-7）评分改善，表明巴瑞替尼对 AA 患者的心理状态有积极影响，同时 DLQI 评分也有所改善。
治疗模式
- AD 患者： discontinuation 的主要原因是无效和不良事件（AEs），但因 AEs 导致的停药率较低，常见 AEs 包括痤疮、面部水肿、毛囊炎等。患者在开始巴瑞替尼治疗前常已接受过生物制剂（如度普利尤单抗）、免疫抑制剂和外用治疗。治疗转换通常是因为疗效不足或出现 AEs，常转换为乌帕替尼等其他 JAK 抑制剂。
- AA 患者：治疗 discontinuation 数据有限，部分患者因无效停药，无严重 AEs 导致的停药。先前接受过托法替尼治疗的患者可能转换为巴瑞替尼，且常联合米诺地尔等外用药物治疗。
安全性
研究中未发现巴瑞替尼新的安全信号，无严重不良事件（SAEs）报告。AD 和 AA 患者中常见 AEs 多为轻度，如 AD 患者中的痤疮，AA 患者中的毛囊炎、头痛、高胆固醇血症等。儿科患者中常见 AEs 包括痤疮、感冒、生化指标异常（如高胆固醇）等，均无严重后果。
讨论与结论
本综述的真实世界数据支持巴瑞替尼在临床试验中显示的有效性和耐受性，其对 AD 和中重度 AA 均有良好疗效，尤其在难治部位和难治性患者中表现显著，且安全性可控。然而，研究存在一定局限性，如儿科 AD 患者数据有限，缺乏经济负担相关研究，多数研究为单中心、样本量较小，全球代表性不足。未来需更多多中心、长期研究进一步验证巴瑞替尼在不同人群中的疗效和安全性，尤其是儿科患者和长期用药的安全性。
总之，真实世界证据表明巴瑞替尼是治疗 AD 和 AA 的有效且安全的药物，为临床实践提供了重要参考，尤其在缺乏临床试验数据的难治部位和儿科患者中，真实世界数据具有重要价值。
