Givinostat（DUVYZAT）：靶向骨骼肌细胞的组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）在杜氏肌营养不良中的研究进展

为探究杜氏肌营养不良（DMD）治疗方案，研究人员开展组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）Givinostat（DUVYZAT）的研究。其化学名为 [6-(二乙氨基甲基) 萘 - 2 - 基] 甲基 [4 (羟基氨基甲酰基) 苯基] 氨基甲酸盐酸盐一水合物，分子式 C??H??N?O?，分子量 475.97 g/mol，可靶向骨骼肌多种细胞，抑制肌肉退化并促进再生，为 DMD 治疗提供新方向。

　　

Givinostat（商品名 DUVYZAT）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂（histone deacetylase inhibitor, HDACi）。其包含盐酸吉维诺司他一水合物形式，化学命名为：[6-(二乙氨基甲基) 萘 - 2 - 基] 甲基 [4 (羟基氨基甲酰基) 苯基] 氨基甲酸盐酸盐一水合物。其分子式为 C₂₄H₂₇N₃O₄，分子量为 475.97 g/mol。尽管确切作用机制尚不明确，Givinostat 可靶向骨骼肌组织中的多种细胞类型，以限制肌肉退化并增强其再生能力。