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为探讨 HER2 阳性转移性乳腺癌（MBC）二线治疗方案的经济性，研究人员基于 DESTINY-Breast 03 试验数据，构建分区生存模型对比 T-DXd 与 T-DM1 的成本效益。结果显示 T-DXd 的 ICER 为 $1,927/QALY，低于伊朗 WTP 阈值，证实其经济性，为临床决策提供重要参考。
乳腺癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，其中约 20% 为人类表皮生长因子受体 2（HER2+）阳性亚型，这类患者预后较差，传统治疗手段有限。随着靶向治疗的发展，曲妥珠单抗（Trastuzumab）等抗 HER2 药物显著改善了患者生存，但耐药和治疗成本问题仍制约着临床应用。恩美曲妥珠单抗（T-DM1）作为第一代抗体 - 药物偶联物（ADC），曾是 HER2+转移性乳腺癌（MBC）二线治疗的标准方案，但其疗效仍有提升空间。近年来，新型 ADC 药物曲妥珠单抗德鲁替康（T-DXd）在 DESTINY-Breast 03 等临床试验中展现出突破性疗效，但在不同国家和地区的经济适用性尚未明确，尤其在医疗资源相对有限的伊朗，其成本效益评估对临床推广至关重要。
为解决这一临床需求，来自伊朗德黑兰沙希德贝赫什提医科大学（Shahid Beheshti University of Medical Sciences）等机构的研究人员开展了一项针对 HER2+ MBC 患者的成本效益分析研究，相关成果发表在《BMC Health Services Research》。
研究主要采用分区生存模型（PartSA），基于 DESTINY-Breast 03 试验的生存数据，结合伊朗本土的医疗成本和效用参数，从社会视角评估 T-DXd 与 T-DM1 的终身成本效益。模型纳入无进展生存（PFS）、疾病进展（PD）和死亡三种健康状态，利用 Weibull 参数拟合生存曲线，并通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析（PSA）评估不确定性。
研究结果
基础案例分析
T-DXd 组的质量调整生命年（QALYs）为 3.59，总成本$261,315；T-DM1组QALYs为1.89，总成本$258,039。增量成本效益比（ICER）为$1,927/QALY，低于伊朗设定的支付意愿阈值（$2413/QALY），表明 T-DXd 在经济性上具有优势。
敏感性分析
单因素分析显示，T-DXd 的单位价格是影响 ICER 的最关键因素：价格降低 20% 时，T-DXd 成为主导策略；价格升高 20% 时，ICER 升至 $24,053/QALY，超出阈值。概率敏感性分析表明，T-DXd 有 52% 的概率在阈值范围内具有成本效益。
国际对比
与其他国家研究相比，伊朗的 ICER 显著低于美国（$220,533/QALY）和中国（$305,041/QALY），接近芬兰（�55,360/QALY），这与各国药物定价、医保政策差异密切相关。研究指出，T-DXd 的高成本在高收入国家是主要障碍，而在伊朗等中低收入国家，通过价格谈判或补贴可能提升其可及性。
结论与讨论
本研究证实，在伊朗背景下，T-DXd 作为 HER2+ MBC 二线治疗的成本效益优于 T-DM1，其临床获益（中位 PFS 28.8 个月 vs. 6.8 个月）与经济性的平衡支持其临床应用。研究同时强调，药物价格是决定其可及性的核心因素，建议通过政策干预优化定价策略。尽管研究基于模型预测且效用值依赖国际数据，但其为资源有限地区的治疗决策提供了重要参考，也为全球范围内 HER2+乳腺癌的精准医疗经济学研究增添了新证据。
该研究不仅为伊朗的医保政策制定提供了实证依据，也提示其他中低收入国家在引入新型抗癌药物时，需结合本土经济状况进行个体化成本效益评估，以实现医疗资源的合理分配和患者获益最大化。
