儿童直接口服抗凝药物全球应用现状调查：实践变革与跨收入国家差异分析

【编辑推荐】本研究通过全球53国100家医疗机构的横断面调查，揭示儿童血栓治疗中直接口服抗凝药（DOAC）的应用差异：85%机构已使用DOAC（HIC 89% vs LMIC 76%），但处方率不足50%，且LMIC面临制剂短缺（52%）、可及性差（29%）等显著障碍，凸显全球抗凝治疗不平等现状。

　　

在儿童血栓防治领域，传统抗凝药物低分子量肝素（LMWH）和维生素K拮抗剂（VKA）长期面临注射不便、治疗窗窄等挑战。尽管直接口服抗凝药（DOAC）为成人患者带来革命性改变，但其在儿童群体的应用仍存在显著证据缺口。2024年一项发表于《Blood Advances》的全球横断面研究，首次系统揭示了DOAC在儿科实践中的真实世界应用图景。

研究团队通过覆盖53国100家医疗机构的调查发现，DOAC虽已渗透85%的临床机构（高收入国家达89%），但实际处方率仍低迷：91%机构中不足半数患儿直接启用DOAC，62%机构未能将长期LMWH/VKA治疗者转换至DOAC。更令人警觉的是，中低收入国家（LMIC）面临三重困境——52%机构受限于儿童剂型缺失，29%根本无药物可及，而高收入国家仅9%存在可及性问题。这种"抗凝鸿沟"背后还隐藏着认知壁垒：21%高收入国家医生认为无障碍，而LMIC仅3%持此观点。

研究采用标准化电子问卷，于2024年1-8月收集全球儿科血栓治疗专家数据，按世界银行标准进行HIC-LMIC分层比较。关键发现包括：1）门诊DOAC使用率已超越传统药物，但初始治疗惯性显著；2）LMIC转换治疗率仅为HIC的1/3（p=0.009）；3）除制剂和可及性外，成本（尤其LMIC）、临床认知差异构成主要障碍。

结论部分强调，这项涵盖96城的多中心研究首次量化了全球儿童DOAC应用不平等现象。研究者呼吁：需加快儿童专用制剂研发，建立LMIC药物获取通道，同时通过国际协作消除认知差异。该成果为WHO抗凝指南修订提供了关键证据，尤其对资源有限地区的血栓防治政策制定具有警示意义。值得注意的是，非洲地区参与度仅3%，暗示未来研究需加强该区域数据采集。正如作者指出，实现儿童抗凝治疗的"公平革命"，仍需跨越证据转化、药物可及性和医疗资源配置三重障碍。