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肺结节病一线治疗中，泼尼松副作用较多，甲氨蝶呤（MTX）作为二线治疗副作用较少但起效慢。本研究对比两者作为一线治疗的效果，发现 24 周时 MTX 组与泼尼松组 FVC 预计值变化无显著差异，副作用谱不同，为临床决策提供参考。
在这项随机试验中，针对肺结节病（pulmonary sarcoidosis）的一线治疗，就第 24 周时用力肺活量（FVC）预计值百分比的变化而言，甲氨蝶呤（methotrexate）治疗不劣于泼尼松（prednisone）。
背景：目前泼尼松被推荐为肺结节病的一线治疗药物，但其伴随许多副作用。甲氨蝶呤作为二线治疗药物，副作用似乎少于泼尼松，但起效较慢。需要数据来比较甲氨蝶呤与泼尼松作为肺结节病一线治疗的疗效和副作用情况。
方法：在这项多中心、开放标签、非劣效性试验中，纳入未接受过治疗的肺结节病患者，按 1:1 比例将患者随机分配，使其根据预先指定的治疗方案接受泼尼松或甲氨蝶呤治疗。主要终点是使用重复测量混合模型估计的从基线到第 24 周用力肺活量（FVC）预计值百分比的平均变化。主要终点的非劣效性界值为 5 个百分点。
结果：在 138 例接受随机分组的患者中，70 例被分配接受泼尼松治疗，68 例接受甲氨蝶呤治疗。从基线到第 24 周，泼尼松组用力肺活量（FVC）预计值百分比的未调整平均变化为 6.75 个百分点（95% 置信区间 [CI]，4.50 至 8.99），甲氨蝶呤组为 6.11 个百分点（95% CI，3.72 至 8.50）。在主要终点方面，甲氨蝶呤不劣于泼尼松，组间调整差异为 - 1.17 个百分点（95% CI，-4.27 至 1.93）。两个试验组中发生不良事件的患者比例相似。泼尼松治疗最常见的不良事件为体重增加、失眠和食欲增加，甲氨蝶呤治疗最常见的不良事件包括恶心、疲劳和任何肝功能试验异常。
