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当前 HR+/HER2 - 转移性乳腺癌、血友病伴抑制物、复发 / 难治性多发性骨髓瘤治疗存在未满足需求。研究人员开展 ADC 药物（SG、Belantamab-Mafodotin）及抗 TFPI 抗体（Concizumab）研究，显著延长患者生存、降低出血率，为相关疾病治疗提供新策略。
在肿瘤与血液疾病治疗领域，精准靶向药物的研发一直是攻克疾病难题的核心方向。目前，激素受体阳性（HR+）/ 人表皮生长因子受体 2 阴性（HER2-）的转移性乳腺癌患者中，尽管已有新型治疗手段，但仍有许多患者接受化疗，这与 “优先采用靶向治疗” 的理念相悖。血友病 A 和 B 患者在治疗中面临12产生凝血因子抑制物的难题，尤其是血友病 B 伴抑制物患者此前缺乏有效的预防措施。此外，复发或难治性多发性骨髓3瘤患者在现有治疗下的生存获益仍有待提升。为解决这些临床困境，多国研究4团队围绕新型靶向药物展开了系列研究，相关成果为临床治疗带来了突破性进展，部分研究发表在《InFo H?matologie + Onkologie》。
针对 HR+/HER2 - 晚期不可切除或转移性乳腺癌，德国 Buckow/Rüdersdorf 的 Diana Lüftner 等研究人员参与的国际多中心研究，评估了抗体药物偶联物（ADC）Sacituzumab-Govitecan（SG，Trodelvy?）的疗效。该研究基于内分泌治疗和至少两种其他系统治疗失败的患者群体，探讨 SG 作为后续治疗的价值。
在血友病治疗领域，德5国 Homburg/Saar 的 Hermann Eichler 和 Hamburg 的 Florian Langer 等研究人员聚焦于抗组织因子途径抑制物（TFPI）抗体 Concizumab（Alhemo?）的研发，旨在为血友病 A 和 B 伴抑制物患者提供有效的预防治疗手段。
对于复发或难治性多发36性骨髓瘤，GSK 公司支持的研究团队开展了 Belantamab-Mafodotin 联合治疗方案的研究，比较了其与 Daratumumab 联合方案在改善患者生存方面的差异。
关键技术方法78
- III 期临床试验：三项研究均采用随机对照 III 期临床试验设计，如 TROPiCS-02 研究对比 SG 与化疗，explorer7 研究对比 Concizumab 预防治疗与按需治疗，DREAMM-7 研究对比两种联合治疗方案。
- 生存分析与出9108血率评估：通过计算无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）评估肿瘤治疗效果，以年化总出血率（ABR）作为血友病治疗的主要终点。
- 亚组分析与模910拟预测：在多发性骨髓瘤研究中，运用模拟预测中位 OS 值，并进行事后亚组分析。
研究结果 11
1. HR+/HER2 - 乳腺癌：SG 显著延长生存
III 期 TROPiCS-02 研究显示，与化疗相比，SG 治疗组患者的中位 OS 从 11.2 个月延长至 14.4 个月（风险比 [HR] 0.79），中位 PFS 从 4 个月延长至 5.5 个月（HR 0.66），显著降低疾病进展和死亡风险。
2. 血友9病 A/B 伴抑制物：Concizumab 大幅降低出血率
在 explorer7 研究中，Concizumab 预防治疗组的年化总出血率（ABR）从对照组的 11.8 降至 1.7（p<0.001），中位 ABR 为 0，而按需治疗组为 9.8。约 64% 的治疗组患者在首 24 周内未发生出血事件，显著优于对照组的 11%。
3. 复发10/ 难治性多发性骨髓瘤：Belantamab-Mafodotin 联合方案生存获益显著
DREAMM-7 研究的中期分析显示，Belantamab-Mafodotin 联合硼替佐米 + 地塞米松（BVd）组较 Daratumumab 联合方案（DVd）组，死亡风险降低 42%（HR 0.58），3 年 OS 率分别为 74% 和 60%，显示出更优的生存优势。
研究结论与意1112义
三项研究分别在乳腺癌、血友病和多发性骨髓瘤领域取得重要突破。SG 作为 HR+/HER2 - 乳腺癌的新型 ADC 药物，为经治患者提供了更优的治疗选择，推动了靶向治疗在该领域的应用。Concizumab 填补了血59友病 B 伴抑制物患者预防治疗的空白，其皮下注射方式提高了治疗便利性，显著改善患者生活质量。Belantamab-Maf136odotin 联合方案为复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者带来了显著的生存延长，为该疾病的二线及以上治疗提供了新的标准方案。这些研究成果不仅深化了对疾病412机制的认识，更通过精准靶向策略提升了治疗的有效性和安全性，为临床实践提供了重要参考，有望推动相关疾病治疗格局的革新。
