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为解决 mHSPC、骨肉瘤、多发性骨髓瘤等癌症治疗需求，研究人员开展相关疗法研究。TITAN 研究显示阿帕他胺 + ADT 延长患者总生存期（HR 0.63）等；IsaVRd 疗法用于多发性骨髓瘤初治；西妥昔单抗新给药方案获批，为临床提供更多选择。
在肿瘤治疗领域，前列腺癌、骨髓瘤等恶性疾病一直是临床挑战。转移性去势敏感性前列腺癌（mHSPC）患者常合并心血管或代谢风险因素，传统治疗手段在延长生存期与安全性平衡上存在局限；多发性骨髓瘤中，无法接受干细胞移植的患者亟需更有效的一线治疗方案；骨肉瘤作为好发于青少年的恶性骨肿瘤，术后辅助治疗选择有限；头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）和转移性结直肠癌（mCRC）的靶向治疗也面临个体化给药优化的需求。这些未被满足的医疗需求，推动着科研人员不断探索更精准、高效的治疗策略。
为解决上述问题，多项研究在不同癌种中展开。Johnson & Johnson 支持的研究团队针对 mHSPC 合并心血管或代谢风险因素的患者，开展了阿帕他胺（Apalutamid，Erleada?）联合去势治疗（ADT）的疗效与安全性研究；Sanofi 相关研究团队围绕无法接受干细胞移植的多发性骨髓瘤患者，评估了 IsaVRd 四药联合方案（抗 CD38 抗体 Isatuximab、硼替佐米、来那度胺和地塞米松）作为一线治疗的效果；Esteve 则通过收购 Mifamurtid（Mepact?），拓展其在儿童、青少年及青年（2-30 岁）非转移性可切除高级别骨肉瘤术后辅助治疗中的应用；Merck 的研究团队聚焦西妥昔单抗（Cetuximab，抗 EGFR 抗体）在 mCRC 和 SCCHN 中的给药方案优化，探索两周一次（q2w）给药的可行性。这些研究成果为不同癌种的治疗提供了新方向，相关论文发表在《InFo H?matologie + Onkologie》。
研究主要关键技术方法：
- 前列腺癌研究：基于 III 期临床试验 TITAN 的事后分析，对比阿帕他胺 + ADT 与 ADT 单药的生存数据，评估总生存期（OS）、影像学无进展生存期（rPFS）等终点。
- 多发性骨髓瘤研究：III 期 IMROZ 试验，纳入 446 例患者，随机接受 IsaVRd 诱导治疗后序贯 IsaRd 维持治疗，与对照组 VRd/ Rd 方案比较，观察无进展生存期（PFS）等指标。
- 西妥昔单抗研究：通过回顾分析多项临床研究数据，对比 q2w 方案（500mg/m2 体表面积）与每周一次（q1w）给药的疗效、安全性及血药浓度。
研究结果
mHSPC 合并风险因素患者的治疗
对 TITAN 研究的亚组分析显示，在合并心血管或代谢风险因素的患者中，阿帕他胺 + ADT 组较 ADT 单组显著延长总生存期，死亡风险降低 37%（风险比 [HR] 0.63）；影像学无进展生存期也表现出优势，风险降低 51%（HR 0.49），且安全性与耐受性良好，提示该联合方案在高危亚组中同样有效。
多发性骨髓瘤的一线治疗
IMROZ 试验结果显示，中位随访 59.7 个月时，IsaVRd 组中位 PFS 尚未达到，而对照组为 54.3 个月（HR 0.596，p=0.001）。数据外推显示 IsaVRd 组中位 PFS 预计约 7.5 年，若得以证实，将成为该患者群体中目前最长的中位 PFS 数据，为无法移植的患者带来长期生存希望。
骨肉瘤的免疫调节治疗
Mifamurtid 作为免疫调节剂，被批准用于 2-30 岁患者的高级别骨肉瘤术后辅助联合化疗，填补了该年龄段患者术后治疗的空白，有望通过调节免疫微环境改善预后。
西妥昔单抗给药方案优化
欧洲药品管理局批准西妥昔单抗在 mCRC 和 SCCHN 中采用 q2w 给药方案，基于多项研究的回顾分析，该方案在中位无进展生存期、中位总生存期方面不劣于 q1w 方案，安全性和血药浓度相当，为临床提供了更灵活的个体化治疗选择。
研究结论与讨论
阿帕他胺联合 ADT 在 mHSPC 合并风险因素患者中的疗效，突破了传统治疗对高危人群的局限性，为合并基础疾病的前列腺癌患者提供了安全有效的治疗选择，进一步巩固了新型抗雄药物在 mHSPC 全程管理中的地位。IsaVRd 四药方案在多发性骨髓瘤中的显著生存获益，改写了无法移植患者的一线治疗格局，为延长患者无进展生存期树立了新标杆。Mifamurtid 的易主与适应症应用，体现了对青少年罕见肿瘤治疗的关注，其免疫调节机制为骨肉瘤治疗开辟了新路径。西妥昔单抗 q2w 方案的获批，是靶向药物个体化治疗的重要进展，优化了患者的治疗体验与医疗资源分配。
这些研究不仅在各自领域取得了突破性进展，更体现了肿瘤治疗向精准化、个体化发展的趋势，为不同癌种、不同特征的患者提供了更具针对性的解决方案，有望推动临床实践的革新，改善更多肿瘤患者的预后。未来，随着对肿瘤生物学机制的深入探索，更多基于分子靶点的联合疗法与给药策略将不断涌现，为肿瘤治疗带来新的希望。
