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为探究不适合化疗的急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者应用低甲基化药物联合维奈克拉（HMA-Ven）方案的疗效，来自巴基斯坦 NIBD-BMT 的研究人员开展研究。结果显示 AML 患者 ORR 为 93.7%、MDS 为 100%，该方案在 LMIC 具适用性。
本研究旨在分析一线应用低甲基化药物联合维奈克拉（HMA-Ven）方案对不适合化疗的急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效及生存情况。研究于 2020 年 1 月至 2023 年 12 月在巴基斯坦卡拉奇国家血液病与骨髓移植研究所（NIBD-BMT）开展，为横断面研究。主要终点为总体缓解率（ORR，定义为完全缓解（CR）、完全血细胞计数恢复（CCR）、伴或不伴原始细胞的部分血细胞计数恢复（PCR）），次要结局包括中位总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）（采用 Kaplan-Meier 法分析）。研究共纳入 33 例患者（22 例 AML、11 例 MDS），AML 患者中位年龄 62 岁，MDS 患者为 48 岁。4 周期 HMA+Ven 治疗后，AML 患者 ORR 为 93.7%，中位 OS 为 14 个月，且缓解程度更深（CR vs. CCR；20 个月 vs. 14 个月；p?<0.001）、缓解时间更快（2 周期 vs. 4 周期达到缓解；14 个月 vs. 11 个月，p?<0.001）与 OS 改善相关，中位 EFS 为 14 个月。MDS 患者 ORR 为 100%，中位 OS 和 EFS 分别为 11 个月和 10 个月。本研究表明，HMA-Ven 方案在低中收入国家（LMIC）不适合化疗的 AML/MDS 患者中具有真实世界适用性，未来需开展利用新型生物标志物的全国多中心大型协作研究以完善风险评估并改善治疗结局。
