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EB 病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（EBV-HLH）移植结局报道较少。本研究回顾性分析 2000-2020 年 32 例接受首次异基因 HCT 的 pediatric EBV-HLH 患者数据，发现 1 年 OS 率 56.2%，ECOG-PS 差是 OS 独立危险因素，强调移植前良好状态对预后的重要性。
背景：关于 EB 病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（EBV-HLH）患者移植结局的报道较少。本项全国性调查旨在评估接受异基因造血干细胞移植（allogeneic HCT）的 pediatric EBV-HLH 患者的临床结局。
方法：回顾性分析 2000 年至 2020 年间 32 例首次接受异基因 HCT 的 pediatric EBV-HLH 患者的数据。
结果：32 例患者中，12 例体能状态评分（ECOG-PS）为 3-4 级，8 例存在多器官功能障碍。移植后第 30 天的累计植入发生率为 53.1%（95% 置信区间 [CI] 34.1–68.9）。整个队列的 1 年总体生存率（OS）为 56.2%（37.6–71.3）。单因素分析显示，移植时较差的 ECOG-PS 和减低强度预处理方案是 OS 的显著危险因素。此外，多因素分析表明，仅 ECOG-PS 是 OS 的显著危险因素。32 例患者中有 16 例（50.0%）在 HCT 后死亡，主要死亡原因是 HLH 进展（n=12）和感染（n=2）。最值得注意的是，13 例原发性移植物衰竭患者中有 12 例死于 HLH。
结论：HCT 前通过最佳疾病控制达到良好的一般状态，是异基因 HCT 后稳定植入和长期生存的关键。
