日本成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者中阿伐曲泊帕（Avatrombopag）疗效与安全性的 3 期研究

为探究阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在日本慢性 ITP 患者中的情况，研究人员开展此 3 期开放标签研究，纳入 19 例经治反应不足、血小板计数（PC）<30×10?/L 的患者。结果显示其血小板应答快速持久，安全性良好，为日本 ITP 患者提供了新选择。

　　

阿伐曲泊帕（Avatrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，已被广泛批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），但在日本患者中的数据有限。本项验证性 3 期开放标签研究针对日本≥18 岁慢性 ITP（病程≥12 个月）、既往治疗应答不足且平均 2 次血小板计数（PC）<30×10⁹/L 的成人患者，探究阿伐曲泊帕（初始剂量 20 mg / 天）的效果。主要终点为无出血抢救治疗的血小板应答（PC≥50×10⁹/L）累计周数，次要终点包括第 8 天血小板应答率和安全性。26 周核心阶段共纳入 19 例患者，平均年龄 56.0 岁，78.9% 为女性。血小板应答平均累计周数为 13.5（95% CI 9.1–17.8），63.2% 的患者在第 8 天达到血小板应答。核心阶段 94.7% 的患者发生不良事件（AEs），15.8% 发生严重不良事件，未发生血栓栓塞事件或死亡。阿伐曲泊帕在日本慢性 ITP 患者中显示出快速且持久的血小板应答，耐受性良好。长期安全性和有效性正在进行的扩展阶段评估中。