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化疗是急性髓系白血病（AML）重要治疗手段，但常致骨髓抑制。本研究探讨 N - 乙酰 - L - 半胱氨酸（NAC）对 30 例 AML 患者化疗后造血恢复的影响，发现其可缩短血小板恢复时间、改善内皮祖细胞（EPCs）功能，为 AML 治疗提供新方向。
在血液肿瘤的治疗版图中，急性髓系白血病（AML）始终是一块难啃的 “硬骨头”。化疗作为 AML 的核心治疗手段，虽能有效杀灭白血病细胞，却常常引发骨髓抑制这一棘手问题，导致患者出现长时间的血细胞减少，随之而来的感染、贫血和出血风险不仅严重威胁患者生命，还极大增加了医疗负担与经济压力。骨髓微环境作为造血干细胞（HSCs）的 “家园”，其正常功能对造血过程至关重要，而内皮祖细胞（EPCs）又是骨髓微环境的关键组成部分，负责调控造血。然而在 AML 患者中，白血病细胞会 “鸠占鹊巢”，将原本支持正常造血的微环境改造成利于自身生长的 “温床”，伴随血管结构异常、活性氧（ROS）水平升高等问题，造成 EPCs 功能障碍，进一步阻碍造血恢复。如何打破这一恶性循环，促进 AML 患者化疗后的造血重建，成为亟待解决的医学难题。
为探寻有效的解决之道，北京大学血液学研究所的研究人员开展了一项具有创新性的临床研究，相关成果发表在《Cancer Letters》。
研究人员采用前瞻性队列研究设计，纳入 90 例新诊断 AML 患者（排除 AML-M3），其中 30 例为 NAC 治疗组（口服 NAC 400 mg，每日三次，持续 28 天），60 例为倾向评分匹配的对照组。研究主要关注造血恢复时间（包括白细胞计数 > 1×109/L 连续三天、血小板计数 > 20×109/L 无需输血持续七天的时间）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）总用量、红细胞输血量等指标，并评估 EPCs 功能及 ROS 水平变化。
研究结果
造血恢复与完全缓解情况
NAC 治疗未显著影响 CR 率（90% vs. 80%，P=0.23），但在 CR 患者中，NAC 组血小板恢复时间显著短于对照组（19 天 vs. 22 天，P=0.0001），提示 NAC 对血小板生成的恢复具有促进作用。
内皮祖细胞功能与氧化应激水平
通过流式细胞术等检测发现，NAC 治疗可提高 CR 患者骨髓中 EPCs 的百分比，降低 ROS 水平，并增强 EPCs 支持造血的功能，表明 NAC 通过改善 EPCs 的氧化应激状态和功能，助力骨髓微环境的修复。
安全性与并发症
NAC 组严重感染发生率（13% vs. 35%，P=0.03）和发热性中性粒细胞减少发生率（93% vs. 100%，P=0.043）均低于对照组，且未观察到明显不良反应，显示出 NAC 良好的安全性，同时也减轻了患者的感染负担与经济成本。
研究结论与讨论
本研究首次通过临床前瞻性试验证实，NAC 作为一种安全的抗氧化剂，可通过清除 ROS、改善 EPCs 功能和骨髓微环境，有效促进 AML 完全缓解患者的正常造血恢复，尤其在缩短血小板恢复时间方面效果显著。这一发现为 AML 化疗后的支持治疗提供了新的策略与靶点，有望成为改善 AML 患者预后的重要辅助手段。尽管研究样本量较小，且仅针对低 - 中危 AML 患者，但已为后续更大规模的临床研究奠定了基础，开启了通过调控骨髓微环境促进造血重建的新视角，对优化 AML 治疗方案、提升患者生存质量具有重要的临床指导意义。
