综述：通过新型药物递送系统靶向治疗镰状细胞贫血的新途径和最新进展

本文聚焦镰状细胞贫血（SCA）治疗，探讨新型药物递送系统（如纳米颗粒、脂质体）、基因治疗（CRISPR/Cas9 编辑 HBB 基因）及新药物（如 voxelotor、crizanlizumab）的应用，为 SCA 靶向治疗和根治提供新思路。

　　

镰状细胞贫血（SCA）是一种遗传性血液病，患者红细胞呈异常镰状，可引发多种病症并缩短寿命。传统治疗以症状管理为主，而近年来药物递送系统的进展为靶向治疗带来希望。

新型药物递送系统是靶向治疗 SCA 的重要途径。基于纳米技术的递送系统，如纳米颗粒和脂质体，具备精准药物靶向、可控释放和提高生物利用度的优势。这些系统可包裹抗镰状化药物（如羟基脲），使其特异性地递送至受累细胞，从而减少副作用并增强治疗效果。

基因治疗成为治疗 SCA 的突破性方法。CRISPR/Cas9 技术为纠正导致镰状血红蛋白产生的基因突变提供了开创性机会。通过精确编辑编码异常血红蛋白的 HBB 基因，研究人员旨在恢复正常血红蛋白的表达，有望为 SCA 提供治愈性治疗。

在药物开发方面，近期的进展已发现有前景的候选药物，它们靶向 SCA 病理生理学中涉及的特定通路。实验药物如 voxelotor 和 crizanlizumab，分别专注于修饰血红蛋白特性或抑制细胞粘附，从而预防镰状细胞相关并发症并减少血管闭塞性危机的发生频率。

这些新型方法和最新进展为 SCA 的治疗开辟了新方向，有望改善患者的预后和生活质量。