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HIV（人类免疫缺陷病毒）感染形成的潜伏细胞储库是治疗难题，cART 疗法无法彻底清除病毒。研究人员开展基于 RNA 干扰（RNAi）设计靶向 RUNX1 的 shRNA 研究，设计出 7 条高效沉默 RUNX1 的 shRNA，有望激活潜伏病毒并增强免疫应答，减少 HIV 感染细胞储库。
人类免疫缺陷病毒（HIV）是一种单链 RNA 逆转录病毒，可引发获得性免疫缺陷综合征（AIDS）。联合抗逆转录病毒疗法（cART）虽能阻止病情进展，但无法长期清除 HIV。HIV-1 感染早期形成的潜伏细胞储库是治疗 HIV-1 感染个体的重大障碍之一。利用 RNA 干扰（RNAi）沉默宿主或病毒基因表达的基因疗法被视为有前景的治疗方法。已有研究表明，T 细胞特异性转录因子 RUNX1 可能对 HIV 复制和感染有显著影响。基于干扰 RNA 技术抑制基因表达的作用及 RUNX1 在 HIV-1 复制中的作用的越来越多证据，本研究旨在设计靶向 RUNX1、可抑制 HIV-1 复制的短发夹 RNA（shRNA）。
研究采用了靶点比对、相似性搜索和二级结构预测等多种计算机模拟方法来设计靶向 RUNX1 的 shRNA。
通过计算机模拟方法，设计并验证了 7 种沉默 RUNX1 基因效率最高的 shRNA 分子。
本研究设计了靶向感染 HIV 的潜伏细胞的抗 RUNX1 shRNA。shRNA 抑制 RUNX1 可重新激活潜伏细胞中的 HIV，随后增强免疫应答以识别被病毒感染的细胞。这一过程可能有效且高效地减少 HIV 感染的细胞储库容量。
关键词：计算机模拟；RNA 干扰；HIV；短发夹 RNA；RUNX1；CD4+细胞
