综述：阿尔茨海默病当前治疗策略及潜在药物靶点

（编辑推荐）本综述系统梳理了阿尔茨海默病（AD）最新治疗进展，聚焦临床在研药物对Tau蛋白、β淀粉样蛋白（Aβ）、肠道菌群等多通路干预策略，涵盖胆碱酯酶抑制剂（如Donepezil）及新型抗体疗法（如ACC-001），为AD靶向治疗提供前沿视角。

　　

病理机制与治疗挑战

阿尔茨海默病（AD）作为最常见的神经退行性疾病，其核心病理特征包括β淀粉样蛋白（Aβ）沉积形成的老年斑和Tau蛋白过度磷酸化导致的神经纤维缠结。近年研究还揭示了血管功能障碍、雌激素缺乏及肠道菌群失调在AD发病中的作用。尽管现有药物如胆碱酯酶抑制剂（Donepezil、Rivastigmine）可缓解症状，但针对疾病修饰的疗法仍面临高达99.6%的临床失败率。

前沿药物研发动态

目前临床在研药物主要靶向Aβ通路（如单抗AN1792、ACC-001）、Tau蛋白（如疫苗CAD106）及肠道菌群调节。其中，抗Aβ抗体疗法通过清除脑内Aβ沉积展现潜力，而ABvac40等疫苗旨在激活免疫系统靶向病理蛋白。值得注意的是，针对雌激素受体调节和微生物群-肠-脑轴的新型干预策略正在早期试验中验证。

数据来源与方法学

本综述整合了PubMed、Science Direct等权威数据库的文献及clinicaltrials.gov注册的临床试验数据。特别关注了家族性AD遗传机制（如memory.ucsf.edu收录案例）与散发性AD的环境因素交互作用。

未来展望

随着多靶点药物（如同时调控Aβ和Tau的化合物）及个体化治疗的发展，AD治疗有望从症状控制转向疾病修饰。但需警惕抗体疗法的脑水肿（ARIA-E）等副作用，并进一步明确肠道菌群干预的最佳靶点。成功推进中的III期试验药物或将在5年内改变临床实践格局。

（注：全文严格基于原文所述的病理机制、药物名称及数据来源，未添加非原文结论）