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本综述聚焦第 5 组肺动脉高压（PH），尤其是慢性溶血性疾病（如镰状细胞病 SCD、地中海贫血等）相关 PH。强调系统评估（NT-pro BNP、超声心动图 ECHO 等）对早期诊断的重要性，介绍羟基脲、换血疗法、利奥西呱等治疗手段及新型药物进展，旨在推动早诊及新型药物应用。
第 5 组肺动脉高压的诊断与管理：聚焦慢性溶血性疾病
第 5 组肺动脉高压（pulmonary hypertension, PH）是一类与慢性溶血性疾病密切相关的 PH 类型，在阿联酋等地区，其所致的 morbidity 和 mortality 已成为重要临床问题。该类疾病主要累及镰状细胞病（sickle cell disease, SCD）、地中海贫血、遗传性球形红细胞增多症及阵发性睡眠性血红蛋白尿等患者，且 pulmonary symptoms 在血液系统疾病中较为常见，因此对高危人群进行系统评估至关重要。
早期诊断：多模态评估手段
早期筛查依赖生物标志物与影像学检查的联合应用。N 末端 B 型利钠肽前体（NT-pro BNP）检测和超声心动图（echocardiography, ECHO）是关键手段，有助于早期识别并转诊至 PH 专科中心。对于血红蛋白病患者，右心导管术（right heart catheterisation）是诊断毛细血管前 PH 的推荐方法，可直接评估血流动力学参数。值得注意的是，在评估镰状细胞病患者呼吸困难时，需考虑行通气 / 灌注扫描（V/Q scan）以排查血栓事件，这对鉴别诊断具有重要意义。
治疗策略：从基础疾病到靶向干预
当溶血性疾病被确认为 PH 的病因时，治疗核心在于管理基础疾病并逆转低氧血症。羟基脲（hydroxyurea）是治疗溶血性疾病相关 PH 的重要药物，多项证据显示其可改善患者症状及预后。若患者对羟基脲无应答，换血疗法（exchange blood transfusion）可作为替代方案，通过降低异常血红蛋白水平缓解病情。
针对镰状细胞病相关肺动脉高压，可溶性鸟苷酸环化酶激动剂利奥西呱（riociguat）已被证实具有良好的安全性和有效性，为该类患者提供了新的治疗选择。近年来，新型药物如获 FDA 批准的 voxelotor 及 crizanlizumab 在镰状细胞病合并血管闭塞性危机患者中展现出显著疗效，前者通过改善血红蛋白聚合功能，后者通过抑制 P - 选择素介导的黏附反应，为阻断疾病进展提供了新方向。
展望：早诊早治与新型药物的应用
本综述强调，对慢性溶血性疾病患者进行系统评估以实现 PH 的早期诊断至关重要。随着 voxelotor 等新型药物的问世，早期引入靶向治疗有望延缓疾病进展，改善患者预后。未来，需进一步优化筛查流程，并推动新型药物在临床中的规范化应用，尤其在镰状细胞病等高发疾病中，以降低第 5 组 PH 的疾病负担。
