荷兰大型国家队列研究：儿童癌症患者生活质量评估工具PedsQL癌症模块的基准建立

为解决儿童癌症治疗期间健康相关生活质量(HRQoL)评估缺乏大规模基准数据的问题，荷兰公主马克西玛儿童肿瘤中心团队基于全国性队列（n=992），首次建立了PedsQL癌症模块的参考值。研究发现治疗早期各亚组（年龄/性别/诊断类型）HRQoL差异较小，但恶心和操作焦虑症状突出。该成果为临床监测和干预提供了重要参照标准，发表于《BMC Cancer》。

　　

论文解读

在儿童癌症治疗领域，随着生存率提升至80%以上，健康相关生活质量(HRQoL)已成为关键评估指标。然而当前研究存在三大痛点：常用评估工具PedsQL癌症模块缺乏大规模参考数据；既往研究样本量小（多<200例）导致亚组分析结果矛盾；临床实践中难以识别需要心理干预的高危患者。荷兰作为儿童肿瘤诊疗领先国家，其集中化诊疗体系为建立高质量队列提供了理想条件。

荷兰公主马克西玛儿童肿瘤中心联合乌得勒支大学的研究团队Elin Irestorm^1,2等，通过全国性HRQoL监测项目KLIK PROM，收集了992例2-18岁患儿数据（492份家长代评+500份患儿自评），首次建立了治疗早期（诊断后3-5个月）的PedsQL癌症模块基准值。研究采用横断面设计，通过Mann-Whitney U检验比较年龄（2-4/5-7/8-12/13-18岁）、性别、诊断类型（血液肿瘤HO/中枢神经系统肿瘤CNS/实体瘤ST）差异，并计算效应量r评估临床意义。

主要结果

基准数据建立
家长代评中，各维度得分范围53.56（操作焦虑）至91.57（担忧）；患儿自评范围70.02（恶心）至86.47（治疗焦虑）。首次提供了8个维度的详细百分位数据，如疼痛维度中位数为75（IQR 50-87.5）。

亚组差异分析
• 年龄：仅发现小效应量差异（r<0.3），如13-18岁青少年自评操作焦虑得分（79.05）显著高于8-12岁儿童（62.98），反映发育阶段对医疗恐惧的影响。
• 性别：女性患儿自报更差的身体形象（72.75 vs 79.89，r=-0.17），与青春期身体关注度升高一致。
• 诊断类型：唯一中等效应量差异出现在实体瘤患儿的恶心症状（ST 63.78 vs CNS 79.94，r=0.36），与化疗方案差异相关。

症状负担图谱
通过项目级分析发现：
• 家长报告最高频问题为"食物味道改变"（70%）和"针头操作疼痛"（62%）
• 患儿自诉最突出的是"注意力难以集中"（53%）和"肌肉关节疼痛"（47%）
• 担忧类项目（如癌症复发恐惧）报告率<15%，反映荷兰心理支持体系的有效性

结论与意义
该研究突破性地证明：在治疗早期阶段，人口学因素对HRQoL的影响小于预期（效应量r多<0.3），而治疗相关症状（恶心/操作焦虑）才是核心干预靶点。其价值体现在：

1. 为国际多中心试验提供可比参照，如ST患儿恶心评分低于CNS组达16分
2. 指导临床资源配置，建议优先开展针对操作焦虑的儿童生活专家干预
3. 确立KLIK PROM系统作为动态监测工具的可行性（问卷完成率70%）

研究局限性在于仅覆盖治疗初期数据，且未分析糖皮质激素周期治疗等时序因素。团队后续计划开展纵向队列追踪，以揭示HRQoL的演变规律。该成果为实施《儿童肿瘤心理社会照护标准》提供了关键量化工具，标志着症状管理进入精准化时代。