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该综述聚焦 2012 年引入的胜率（WR）方法，分析其在生物医学研究中的应用趋势与特征。WR 通过对临床事件分级优先评估复合终点，弥补传统方法不足。研究显示其年复合增长率 30.2%，心内科应用最多，为复合终点分析提供新视角。
背景
传统复合终点分析采用生存分析，强调首次事件发生时间，对所有结局同等重视，存在将不同重要性结局分组、次要事件优先于重要事件及无法捕捉复发事件等局限。2012 年，Pocock 等人在 Finkelstein 和 Schoenfeld pairwise comparison 原理基础上引入胜率（WR）方法，该方法通过基于临床重要性建立结局等级体系，为评估复合终点提供了更精细灵活的途径，可包含时间 - 事件、复发事件、连续和分类等多种结局类型。WR 在心血管（CV）试验中应用普遍，过去心血管试验多关注单一硬终点，因仅以死亡率为终点需大样本量，故 increasingly 采用包含多种结局的复合终点，WR 则能基于临床重要性对结局进行优先排序。尽管 WR 在心血管试验中的应用已有描述，但其在包括非心血管随机对照试验（RCT）的生物医学文献中的整体应用情况尚未明确，因此开展此项文献计量学综述以分析 2012-2024 年 WR 相关出版趋势，评估其在生物医学各学科的影响及在心血管研究中的持续相关性。
方法
研究在 Open Science Framework 注册，于 2024 年 8 月对 PubMed 和 Web of Science 核心合集进行文献检索。由三名独立评审员依据预先设定的纳入与排除标准对标题、摘要及全文进行双筛，纳入 2012-2024 年使用 WR、英文、有全文且属于医学科学领域的研究，排除统计学期刊的理论或方法学文章、摘要、会议论文等。采用 Cohen's Kappa 衡量评审员间的评分者间信度。通过下载 PubMed 和 Web of Science 的元数据并上传至 R 包 “Bibliometrix” 提取文献计量数据，包括标题、期刊、出版年份等，由两名独立评审员双份提取数据，收集期刊影响因子、研究设计、学科等变量。运用描述性统计、相关性分析和线性回归等进行统计分析，评估出版趋势和 WR 方法在各学科的分布情况。
结果
共检索到 395 篇文章，经去重和筛选后，最终纳入 82 篇进行分析。文献计量信息显示，文章发表在 48 种不同期刊，中位影响因子为 10.3，年复合增长率为 30.2%。美国是发表 WR 相关文章最多的国家，私营部门和行业是主要资金来源。学科和研究设计方面，82.9% 的文章属于内科学，心内科是应用 WR 方法的主要专科，随机对照试验（RCT）是最常见研究设计。WR 信息方面， unmatched WR 是最普遍的类型，win odds 和 win benefits 应用较少，在 RCT 中 WR 常用于主要结局。 hierarchical outcomes 方面，死亡率和心血管死亡是最常见的最高等级结局，time-to-event outcomes 是各等级中最常用的变量类型。
讨论
自 2012 年引入以来，WR 方法在临床研究中的应用显著增加，尤其是 unmatched WR，2020 年后增长明显，这可能与 COVID-19 相关研究有关，WR 方法在数据缺失情况下可基于高优先级数据（如死亡率）进行比较。WR 在心血管试验中的流行与心血管疾病的高死亡率、心血管试验常使用复合结局以及早期成功应用有关。尽管 WR 主要用于心血管试验，但其在观察性研究中也有应用，不过存在混杂因素控制难题，匹配方法可缓解这一问题。在监管方面，不同地区对 WR 的态度尚不明确。WR hierarchies 中，客观临床终点多位于高层，患者报告和生活质量（QoL）措施多位于低层，虽体现了对传统终点的重视，但也有研究开始整合患者中心结局。定义复合终点的 hierarchies 需考虑临床相关性和利益相关者意见，可结合专家意见、患者输入和敏感性分析。WR 分析中最常用的变量是 time-to-event outcomes ，其次是 binary 和 continuous outcomes ，体现了 WR 在处理不同变量类型时的适应性。然而，WR 存在诸多局限性，如无法像风险比（HR）一样解释整体治疗效果、可能由临床意义较小的结局驱动显著结果、未考虑平局结局等，win odds 和 win benefit 等替代方法可部分解决这些问题，但目前应用较少。WR 的统计评估依赖既定方法，但缺乏标准化效应量测量，未来需聚焦于此并建立解释基准，应用时应结合传统方法，考量其临床意义。
局限性
由于 WR 领域发展迅速，可能有新研究未被检索到；部分研究中事件类型变量（如死亡率）归类为 time-to-event 或 binary 不明确，假设可能引入偏差；同一研究报告多个 WR 时，仅使用最高优先级结局的 WR 进行描述性统计，可能存在信息遗漏。
结论
WR 为生物医学研究中复合终点的分析提供了有价值的框架，尤其在心血管试验中应用广泛。但其更广泛的应用需要解决关键局限性，包括处理平局和标准化效应量解释。通过整合 win odds 和 win benefit 等补充指标，以及让患者和利益相关者参与结局的定义和优先排序，可增强 WR 的稳健性、临床相关性和与以患者为中心的护理的一致性，推动其在心血管和其他医学领域的应用。
