基于预期样本信息价值分析的在线体重维持干预随机对照试验设计评估：政策制定者视角下的成本效益研究

为解决英国在线体重维持干预(SWiM)的临床价值不确定性问题，研究人员通过预期样本信息价值(EVSI)分析评估了24种RCT设计方案。结果表明：针对完成"所有减重项目"人群、2000样本量、2年随访期的试验设计最具成本效益，可为NHS节省1300万英镑。该研究为政策制定者优化公共卫生资源配置提供了循证依据。

　　

肥胖已成为全球公共卫生挑战，尽管行为减重项目在短期内效果显著，但体重反弹问题长期困扰着临床实践。英国国家医疗服务体系(NHS)每年投入大量资源用于各类体重管理服务，却缺乏针对体重维持阶段的标准化干预措施。更棘手的是，决策者面临信息缺口：现有证据不足以判断在线指导自助干预(SWiM)是否值得大规模推广，而开展临床试验又需要巨额投入。这种不确定性可能导致两种风险：要么错失改善公共健康的机会，要么浪费有限的医疗资源。

为解决这一难题，英国谢菲尔德大学等机构的研究团队创新性地将健康经济学方法与临床试验设计相结合。他们开发的"支持体重管理"(SWiM)是一种基于接纳与承诺疗法(ACT)的数字化干预方案，前期可行性研究显示其可使参与者6个月内平均减重3.86kg。但该结果来自小样本研究，长期效果和成本效益仍存疑。为此，研究人员在《International Journal of Obesity》发表论文，首次运用预期样本信息价值(EVSI)分析方法，系统评估不同RCT设计对决策优化的贡献度。

研究采用多学科交叉方法：1)构建个体水平微模拟模型，整合体重、HbA1c等代谢指标动态变化；2)应用Sheffield意见征询框架(SHELF)组织专家研讨会，量化SWiM干预效果的不确定性；3)设计24种RCT方案，通过回归近似法计算EVSI；4)结合NHS成本数据计算10年期的预期净收益。

研究结果呈现三大发现：

"模型验证与基线分析"显示，SWiM在所有六类人群(包括行为减重、糖尿病预防等项目完成者)中均可能具有成本效益，增量成本效果比(ICER)介于597-4940英镑/QALY。但存在决策不确定性，成本效益概率仅65-80%。

"试验设计模拟"部分揭示，样本量和随访时长显著影响证据质量。2000人规模的试验使体重差异的标准误降至0.033kg，较500人样本降低50%。2年随访能同时获取12/24个月数据，较1年设计增加信息量46%。

"价值评估"章节指出，针对"所有减重项目"人群的设计最具价值。最优方案(2000人×2年)可产生1580万英镑EVSI，净收益1320万英镑。而针对糖尿病缓解人群的试验则可能入不敷出，净收益为-187万英镑。

讨论部分强调，该研究突破了传统临床试验设计的局限性：首先，首次将EVSI应用于体重维持领域，证明大样本长周期试验虽成本高昂，但能产生更大社会价值；其次，发现干预效果与基线人群特征相关，糖尿病预防项目完成者的单位EVSI最高(29.39英镑/人)，这为精准医疗资源配置提供依据；最后，研究建立的微模拟模型能动态反映BMI、HbA1c等指标的长期演变规律，较静态模型更符合临床实际。

这项研究对公共卫生政策具有深远影响：一方面为NHS优先投资"全人群"RCT提供经济学依据，避免每年可能高达1300万英镑的决策错误；另一方面开创了将价值信息分析纳入行为干预评估的新范式。研究者特别指出，未来需探索SWiM效果的人口学差异，并开发能整合更多生物标志物的动态模型。这些发现不仅适用于体重管理，也为其他慢性病干预的试验设计提供了方法学参考。