儿童肝母细胞瘤(Hepatoblastoma)的诊疗进展与挑战：从流行病学到精准治疗

来自Pio团队的研究人员针对儿童最常见原发性肝癌——肝母细胞瘤(HB)开展系统研究，综述其流行病学特征(年发病率1.5例/百万儿童)、分子机制及诊疗策略，强调PRETEXT分期系统对手术/化疗的指导价值，揭示5年生存率超80%的突破性进展，为高危转移性病例的靶向/免疫治疗研究指明方向。

　　

肝母细胞瘤(Hepatoblastoma, HB)这个儿童肝脏"头号杀手"，每年悄悄侵袭着每百万儿童中1.5个弱小生命。这些多发生在18月龄小患者身上的肿瘤，就像潜伏的定时炸弹，常以腹部包块拉响警报，偶尔伴随腹痛、黄疸甚至性早熟等迷惑性症状。值得注意的是，出生时体重不足的宝宝和携带Beckwith-Wiedemann综合征、家族性腺瘤性息肉病等基因缺陷的儿童，其患病风险显著升高。

诊断这场"捉迷藏"游戏中，超声打头阵，MRI增强扫描做主力，而CT则化身"肺部侦探"专抓转移灶。PRETEXT分期系统如同作战地图，指导着外科医生决定切除范围，或判断是否需要启动化疗"地毯式轰炸"，甚至祭出肝移植终极武器。现代医疗已将早期患儿5年生存率提升至80-90%的亮眼成绩，但那些狡猾的转移性肿瘤仍是难啃的硬骨头。

科学家们正在开辟新战场：像保护听力战士般的耳保护剂(otoprotectants)、精准制导的靶向治疗、调动免疫大军的免疫疗法，这些创新武器陆续加入战局。随着生存率节节攀升，如何改善幸存者的长期生活质量，成为医学界新的攻坚目标。这场对抗儿童肝癌的持久战，正迎来战略反攻的曙光。