头颈部鳞癌姑息治疗预后模型 “OncologIQ Palliative” 的验证研究:为精准预后评估提供新依据

【字体: 时间:2025年05月26日 来源:European Archives of Oto-Rhino-Laryngology 1.9

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  针对不可治愈性头颈部鳞癌(HNSCC)患者预后预测难题,研究人员开展 “OncologIQ Palliative” 模型的时间与外部验证研究。结果显示模型具中等区分度与校准度,为临床精准预后咨询及姑息治疗规划提供可靠工具。

  在生命的最后阶段,头颈部鳞癌(HNSCC)患者往往面临着生存时间短、症状复杂的困境。这类患者的中位生存时间仅约 5 个月,但临床医生常常难以准确预测个体预后,甚至存在高估生存时间的情况。这不仅导致患者无法及时获得针对性的姑息治疗规划,也让医患之间的预后沟通陷入困境。如何为不可治愈的 HNSCC 患者提供精准的生存预期信息,成为肿瘤姑息治疗领域亟待解决的关键问题。
为了突破这一临床瓶颈,荷兰鹿特丹大学医学中心(Erasmus MC)和莱顿大学医学中心(LUMC)的研究团队开展了一项重要研究。他们聚焦于前期开发的 “OncologIQ Palliative” 预后模型,旨在通过时间验证和外部验证,评估该模型在不同患者群体中的准确性和普适性。这项研究成果发表在《European Archives of Oto-Rhino-Laryngology》,为头颈部鳞癌的姑息治疗提供了关键的预后评估工具。

研究人员采用回顾性队列研究方法,从电子健康记录(EHR)中提取数据。时间验证队列纳入 2017-2020 年鹿特丹大学医学中心的 355 例姑息治疗 HNSCC 患者,外部验证队列则包含 2019-2021 年莱顿大学医学中心的 44 例患者。研究通过 C 指数(Concordance index)评估模型的区分能力,即区分存活与死亡患者的能力;同时通过校准图、截距和斜率分析模型预测值与实际观察值的一致性。

研究结果


队列特征与模型区分能力


两个队列的中位随访时间分别为 115 天(时间队列)和 143 天(外部队列),多数患者(97.5% vs. 90.9%)在随访结束前死亡。尽管基线特征存在差异(如肿瘤位置、既往 HNSCC 病史比例),模型在时间验证中表现出中等区分能力(C 指数 0.66),在外部验证中区分能力更佳(C 指数 0.71),提示模型在不同中心的患者群体中均具有一定适用性。

校准度分析


预测与观察的 6 个月和 1 年生存率显示出合理一致性,但与理想校准线存在一定偏差。时间验证中,6 个月和 1 年的校准截距分别为 - 0.09 和 - 0.03,表明模型对生存概率的预测略高于实际观察值;外部验证中,6 个月截距为 - 0.2(预测偏高),1 年截距为 0.31(预测偏低)。校准斜率在外部验证中大于 1,提示模型变量与生存的关联强度在该队列中更强,这可能与患者风险特征分布差异有关。

研究结论与讨论


本研究首次对头颈部鳞癌姑息治疗预后模型进行时间和外部验证,结果证实 “OncologIQ Palliative” 具有可靠的区分能力和校准度。尽管存在样本量差异(外部队列仅 44 例)和部分变量缺失(如 WHO 体能状态),模型在不同临床场景下的稳定性为其临床应用奠定了基础。研究强调,该模型整合了肿瘤特征(TNM 分期)和患者个体因素(既往病史、体能状态、体重减轻等),能够为临床医生提供个体化生存概率预测,助力医患沟通,优化姑息治疗计划,如提前制定症状管理方案、心理支持策略及终末期照护决策。

值得注意的是,外部验证中模型区分能力提升可能与患者群体的风险异质性较高有关,但较小的样本量也可能导致校准波动。未来研究需纳入更多变量,如寡转移(oligometastasis)状态、人乳头瘤病毒(HPV)感染状态等,进一步优化模型性能。此外,开发用户友好的在线仪表盘工具,探索如何以可视化方式向患者传递预后信息,将是推动模型临床转化的关键步骤。

这项研究填补了头颈部鳞癌姑息治疗领域精准预后工具的空白,为 “以患者为中心” 的个体化医疗提供了重要支撑。通过科学验证的预后模型,临床医生能够更自信地开展预后讨论,帮助患者及其家属在有限的时间内做出更有意义的生命规划,同时推动姑息治疗向更精细化、个性化的方向发展。

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