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【编辑推荐】为评估 APD 纳入泰国 UHC 的可行性,研究人员对儿科 ESKD 患者的 APD 与 CAPD 开展成本效用及预算影响分析。发现 APD 虽 QALY 更高但成本亦高(ICER=3,063,598 泰铢 / QALY),年预算增 5400 万泰铢,为政策制定提供依据。
慢性肾脏病(CKD)如同潜伏在人体内的隐形杀手,正悄然威胁着全球儿童的健康。据统计,全球 19 岁以下儿童及青少年中,慢性肾脏病的中位发病率为每百万人 9 例(范围 4-18 例)。对于终末期肾病(ESKD)患儿而言,肾脏替代治疗是延续生命的关键,但治疗方式的选择不仅关乎疗效,更涉及医疗资源的合理分配。在泰国,持续不卧床腹膜透析(CAPD)已纳入全民健康覆盖(UHC)福利包,而自动化腹膜透析(APD)因缺乏经济学评价数据尚未被纳入。为填补这一空白,来自玛希敦大学(Mahidol University)的研究团队开展了一项针对儿科 ESKD 患者的成本效用分析及预算影响评估,相关成果发表在《Scientific Reports》。
研究方法与关键技术
研究采用马尔可夫模型,从社会视角比较 APD 与 CAPD 的终身成本及健康结局。模型纳入 5 个健康状态(APD/CAPD、血液透析(HD)、肾移植(KT)、死亡),通过文献回顾获取成本、效用及转移概率数据。关键技术包括:①基于泰国 11 家医院的随机对照试验(RCT)获取第一年转移概率;②利用亚洲队列研究数据外推第 2-10 年转移概率;③通过 EuroQoL-5D-5L 工具收集患者效用数据;④采用蒙特卡洛模拟进行概率敏感性分析(PSA);⑤结合泰国人口统计及医疗支出数据开展预算影响分析。
研究结果解析
成本与健康结局对比
APD 组终身总成本为 14,791,473 泰铢,显著高于 CAPD 组的 13,380,356 泰铢。尽管 APD 组生命年(LYs)略短(18.39 vs 18.44),但质量调整生命年(QALYs)更高(16.31 vs 15.65)。增量成本效果比(ICER)显示,APD 每获得 1 个 QALY 需多花费 3,063,598 泰铢,远超泰国社会意愿支付阈值(160,000 泰铢 / QALY),表明 APD 目前尚不具备成本效益。
敏感性分析与关键影响因素
单因素敏感性分析显示,影响 ICER 值的关键变量为 APD 与 CAPD 的第二年直接医疗成本、第十年死亡转移概率及两种治疗方式的效用值。概率敏感性分析表明,当支付阈值为 0 时,CAPD 有 85% 的概率成为更具成本效益的选择。
预算影响评估
若将 APD 纳入 UHC,预计每年需新增 5400 万泰铢预算,平均每位患者净效益影响(NBI)为 63,202 泰铢。2023-2032 年期间,泰国每年约有 853 名 ESKD 患儿,APD 全面覆盖将使年均治疗预算从 3.7 亿泰铢增至 4.24 亿泰铢。
研究结论与社会意义
尽管 APD 在改善患儿生活质量方面具有显著优势(如夜间自动透析不影响日常活动、降低腹腔感染风险),但其高昂的成本使其在当前经济评价框架下难以被纳入医保。研究同时指出,APD 对家庭照料者的负担减轻及患儿社会功能维持具有潜在价值,这种非货币化效益可能需要在未来研究中进一步量化。对于政策制定者而言,本研究提供了关键决策依据:若优先考虑健康结果的质效提升,需权衡财政投入与社会效益;若暂不纳入 APD,应加强 CAPD 的规范化管理及肾移植资源的优化配置。
值得注意的是,研究存在一定局限性,如未纳入 APD 机器用电成本、部分效用数据借鉴成人研究等。未来需开展更大样本量、更长随访期的研究,并完善泰国本土儿科肾移植患者的效用数据,以进一步优化经济学模型。这项研究不仅为泰国医疗政策提供了实证支持,也为发展中国家在有限资源下平衡医疗技术创新与可及性提供了参考范式。