人工智能与数字化系统在细胞和基因治疗领域的应用：ISCT行业委员会的指南与展望

为解决细胞和基因治疗（CGT）领域因术语混淆、技术标准缺失导致的AI（人工智能）和ML（机器学习）应用障碍，国际细胞治疗学会（ISCT）行业委员会通过案例分析与公开调查，制定了自动化与数字化（A+D）的标准化定义，并探讨了其在生物工艺优化、临床设计等场景的潜力，为行业提供了技术整合的实践路径与风险警示。

　　

细胞和基因治疗（CGT）近年来飞速发展，为癌症、罕见病等疾病提供了革命性的治疗手段。然而，随着人工智能（AI）、机器学习（ML）等技术的引入，行业却面临术语滥用、标准缺失的困境。例如，许多研究将传统建模错误归类为AI，或将数字化（Digitalization）与自动化混为一谈。这种混乱不仅阻碍技术交流，更可能影响监管审批和临床应用。

国际细胞治疗学会（ISCT）行业委员会及其下属的工艺自动化与分析开发（PAAD）工作组敏锐捕捉到这一问题。他们通过分析2023-2024年的会议报告、开展公开调查，首次系统梳理了AI/ML在CGT中的应用场景与术语定义。研究发现，AI已渗透至CAR-T靶点筛选、iPSC生物反应器监控等核心环节，但数据质量差、模型选择不当等问题可能引发误判风险。

研究团队采用多维度技术方法：通过文献综述整合全球已发表的AI-CGT案例；基于ISCT商业化签名系列（CSS）会议的未公开数据进行场景化分析；设计跨行业问卷调查，收集来自学术界、企业界的术语使用习惯。

Published Studies using Automation and Digitalization in CGT applications
分析显示，AI在AAV血清筛查中可将效率提升300%，而ML模型能优化MSC培养基配方。但75%的研究未说明数据预处理方法，存在可重复性风险。

Case Studies from ISCT Commercialization Signature Series (CSS)
2024年CSS会议揭示，智能生物工艺系统通过实时调整参数使CAR-T产量提高40%，但企业普遍反映缺乏验证标准阻碍技术落地。

Challenges and Future Directions
核心矛盾在于：AI依赖大数据，而CGT样本量常不足；监管框架滞后于技术迭代，特别是深度学习模型的"黑箱"特性增加审查难度。

A path to AI implementation in CGT
提出分阶段实施路线：优先建立行业数据共享平台，开发针对小样本的迁移学习（Transfer Learning）工具，推动FDA等机构制定AI验证指南。

Conclusion
该研究首次明确定义了A+D在CGT中的技术边界，通过标准化语言和案例库为行业提供参考。其价值不仅在于纠正术语乱象，更在于为AI-CGT的合规应用划定路线图，加速个性化医疗时代的到来。论文发表于《Cytotherapy》，将成为领域内技术整合的里程碑式文献。