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为评估 PD1/PD-L1 抑制剂作为一线单药治疗晚期不可切除、EGFR 野生型且 PD-L1 表达≥50% 的非小细胞肺癌（NSCLC）的全球可及性扩展财务影响，研究通过建模预测 2024-2040 年使用情况及成本，发现扩大可及性需大量资金，对低收入国家挑战大。
论文解读
癌症治疗领域的革新在带来希望的同时，也伴随着现实困境。免疫检查点抑制剂自 2011 年问世后，彻底改变了癌症治疗格局，尤其是 PD1/PD-L1 抑制剂在多种实体瘤和血液肿瘤中展现出显著疗效。然而，这类药物的全球可及性极不均衡 —— 北美、欧洲和日本等地区占据了 80% 的全球销售额，却仅占全球新增癌症病例的不到三分之一，而在低收入和中等收入国家，高昂的价格使许多患者无法获得治疗，甚至导致灾难性自付费用和治疗中断。世界卫生组织（WHO）多次拒绝将 PD1/PD-L1 抑制剂纳入基本药物清单，核心原因正是其市场价格在许多国家超出了卫生系统和患者的承受能力，可能挤占其他公共卫生项目资源。在此背景下，理解扩大这类药物可及性的预算影响，成为确保其成本效益和公平性的关键议题。
为了系统评估 PD1/PD-L1 抑制剂作为一线单药治疗特定晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者群体的全球可及性扩展财务影响，研究人员开展了一项建模研究。该研究聚焦于 40-74 岁、携带野生型表皮生长因子受体（EGFR）且 PD-L1 肿瘤比例评分（TPS）≥50% 的晚期不可切除 NSCLC 患者，这一群体被认为最能从 PD1/PD-L1 抑制剂单药治疗中获益。研究成果发表在《eClinicalMedicine》。
研究方法
研究采用三部分确定性模型，基于 2022-2025 年的文献检索、网站数据和专家咨询，在 Microsoft Excel 中构建模型，通过重复横截面评估预测 2024-2040 年的潜在用药量及相关财务成本。模型参数涵盖流行病学数据（如各国人口、肺癌发病率、NSCLC 比例等）、卫生服务可及性（如 2023 年 PD1/PD-L1 抑制剂在不同收入国家的可获得性、分子检测率、治疗率等）和成本数据（如药物价格、治疗持续时间、PD-L1 检测成本等）。研究设置了基础场景和四种扩展可及性场景，目标覆盖率根据国家收入水平设定（低收入国家 30%、中低收入国家 50%、中高收入国家 80%、高收入国家 95%），并考虑固定剂量和基于体重的剂量两种用药方案。
研究结果
eligible 患者与基线治疗情况
2024-2040 年，40-74 岁 NSCLC 患者预计从 149 万增至 185 万，其中约 13.5%（20 万 - 25 万）符合 PD1/PD-L1 抑制剂单药治疗条件（EGFR 野生型、PD-L1 TPS≥50%、晚期不可切除）。在基础场景下（维持 2023 年可及性国家的治疗率），仅约五分之一 eligible 患者（45,100-48,300 人）接受治疗，且主要集中在高收入和中高收入国家，全球治疗费用稳定在 26.05 亿 - 27.73 亿美元。
扩展可及性场景的覆盖与成本
若在 10 年内实现目标覆盖率，到 2040 年全球治疗人数较基础场景最多可增加 139,300 人，治疗覆盖率达 75%。中高收入国家（UMICs）增幅最大（+100,700 人），西太平洋地区（WPR）新增 82,400 人。固定剂量方案下，全球治疗费用可能增至 140.87 亿美元，而基于体重的剂量方案可使费用降至 90.80 亿美元。PD-L1 检测成本占总费用不到 1%。
不同收入国家的财务负担
在固定剂量方案下，至少 25% 的中低收入和低收入国家需将超过 1% 的药品支出用于 PD1/PD-L1 抑制剂治疗，最高达 11%；采用基于体重的剂量方案可使这一比例降至约 13%。敏感性分析显示，若药物价格降至 1500 美元 / 100mg（较基准降低 40%），固定剂量和基于体重的剂量方案费用分别降至 85.27 亿和 54.97 亿美元，且低剂量方案可治疗更多患者。
研究结论与讨论
本研究表明，扩大 PD1/PD-L1 抑制剂对特定晚期 NSCLC 患者的可及性，虽能显著提升治疗覆盖率（尤其在中等收入国家），但需巨额资金支持。当前价格下，低收入国家实现公平可及性存疑，需通过大幅降价、优化剂量和治疗持续时间、引入生物类似药等措施降低成本。市场竞争和专利到期后的生物类似药上市有望缓解价格压力，但需警惕专利壁垒延长市场独占期。研究强调，政策制定者应平衡创新激励与患者可及性，通过价格谈判、集中采购和卫生系统能力建设，确保这类高效药物惠及更多患者，同时避免挤占其他关键卫生资源。该研究为全球癌症治疗可及性政策提供了重要数据支撑，凸显了跨区域合作解决医疗公平性问题的紧迫性。
