Vimseltinib（ROMVIMZA?）靶向 CSF1R 治疗 TGCT 的研究进展及首次获批意义

CSF1R 活性被证实与腱鞘巨细胞瘤（TGCT）相关，Deciphera Pharmaceuticals 研究人员开发口服激酶抑制剂 Vimseltinib（ROMVIMZA?）靶向 CSF1R。该药于 2025 年 2 月获美国首次批准用于治疗成人症状性 TGCT（手术切除可能加重功能障碍或导致严重并发症），且正开发用于慢性移植物抗宿主病，为相关治疗提供新选择。

　　

Vimseltinib（ROMVIMZA?）是一种口服激酶抑制剂，靶向集落刺激因子 1 受体（CSF1R），由 Deciphera Pharmaceuticals 公司开发。由于 CSF1R 活性已被确定为腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的促成因素，研究人员对靶向 CSF1R 的治疗进行了探索。Vimseltinib 于 2025 年 2 月在美国首次获得批准，用于治疗成人症状性 TGCT 患者（此类患者手术切除可能导致功能障碍加重或严重并发症），目前还在开发用于治疗慢性移植物抗宿主病。本文总结了 Vimseltinib 研发过程中促成其首次获批的关键里程碑。