地舒单抗停药后骨转换无反弹现象：一项针对成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症的前瞻性临床试验

为解决地舒单抗(Dmab)停药后骨转换指标反弹的机制问题，研究人员开展了一项前瞻性研究，发现高剂量短期治疗的朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)患者停药后未出现骨转换标志物(如CTX、P1NP)超基线反弹现象，提示总给药剂量并非反弹关键因素，为临床用药策略提供新依据。

　　

这项前瞻性单臂2b期临床试验探索了地舒单抗(Dmab)在朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)患者中的停药效应。10名成人患者(含8例骨病变者)接受6个月高剂量治疗(120mg/2月，总480mg)，相当于骨质疏松症4年累积剂量。有趣的是，尽管治疗使骨转换标志物骤降至基线10%，但停药24个月监测显示：血清CTX峰值(0.522±0.366 ng/mL)和P1NP(72.2±35.9 ng/mL)均未超过治疗前水平(p=0.11/0.65)，且基线CTX与峰值显著相关(r_s=0.818)。更令人振奋的是，全程未观察到椎体骨折、骨量丢失或高钙血症。这些发现颠覆性地提示——与骨质疏松患者不同，LCH患者即使接受大剂量Dmab短期治疗，停药后也不会引发骨转换"报复性反弹"，总药物剂量可能并非驱动该现象的关键因素。